Wie man aussagekräftige Studien zur Ergebnisforschung für die Analyse konzipiert

Jacob VanHoutenKlinischer Datenanalyst und Biostatistik-Berater von Kolabtree, gibt die besten Tipps, wie man eine wirkungsvolle Ergebnisforschung für die Analyse konzipiert. 

Wenn Sie im medizinischen Bereich tätig sind und in den letzten zwei Jahrzehnten über Forschung gelesen, sie durchgeführt oder auch nur darüber nachgedacht haben, sind Sie wahrscheinlich mit dem Konzept der Ergebnisforschung vertraut. Kurz gesagt ist die Outcome-Forschung ein Bereich, in dem der Untersuchungsgegenstand ein definierbares gesundheitliches Ergebnis ist, für das ich später Beispiele anführen werde, und in dem gemessen wird, welche Auswirkungen verschiedene Teile des gesamten Arbeitsablaufs auf dieses Ergebnis haben. Da es bei solchen Studien darum geht, herauszufinden, welche Faktoren die interessierenden Ergebnisse beeinflussen, sind viele verschiedene experimentelle und beobachtende Studiendesigns für diese Aufgabe gut geeignet, darunter auch klassische epidemiologische Studien wie:

• randomisierte kontrollierte Studien,
• Querschnittsstudien,
• Kohortenstudien,
• systematische Überprüfungen/Meta-Analysen, oder
• Forschungsmethoden zur Qualitätsverbesserung.

Warum überhaupt Ergebnisforschung betreiben?

Es gibt viele, viele Gründe, Ergebnisforschung zu betreiben, und sie alle aufzuzählen, würde den Rahmen dieses Beitrags bei weitem sprengen. Kurz gesagt, geht es bei der Ergebnisforschung im Bereich der Biomedizin in erster Linie um die Verbesserung der Leistung einer bestimmten Aufgabe in diesem Bereich. Wie der berühmte Unternehmensberater Peter Drucker sagte: "Man kann nicht managen, was man nicht messen kann". Mit anderen Worten: Man kann die Nadel zur Verbesserung nicht bewegen, ohne zu wissen, wo sie überhaupt hinzeigt. Außerdem kann eine solche Messung zu folgenden Ergebnissen führen

• Qualitätsverbesserung,
• decreased Gesundheitswesen costs,
• verbesserte Effizienz von Diagnose und Behandlung und
• Patientenerfahrung.

Und wer würde sich nicht die besten Ergebnisse für seine Patienten wünschen? Es ist wohl die wichtigste Forschungsaufgabe des Gesundheitswesens, kontinuierlich nach Verbesserungen zu suchen, und die Ergebnisforschung ist ein leistungsfähiges Instrumentarium, um dieses Ziel zu erreichen.

Wie ein Statistiker über Ergebnisforschung nachdenken kann

Wenn Sie darüber nachdenken, ein Forschungsprojekt zu starten, sollten Sie sich zunächst fragen: "Was wollen Sie wissen?" Interessieren Sie sich mehr für das System und die Effizienz oder für die nicht greifbaren Messungen der Lebensqualität, die von den Patienten bestimmt werden? Sind Sie daran interessiert, die Versorgung erschwinglicher, gerechter und für die Patienten zugänglicher zu machen, oder geht es Ihnen um die Rentabilität einer Praxis? Einige Schlüsselfragen sind:

• was das Ergebnis von Interesse ist,
• wer die relevanten Interessengruppen sind,
• wie das Ergebnis des Interesses am besten dargestellt wird, und
• Wie komme ich an die Daten, die ich zur Beantwortung meiner Fragen benötige?

Arten von Resultaten

Eine der Stärken der Ergebnisforschung ist die Fähigkeit, viele verschiedene Ergebnisse und ihre relativen Vorzüge sowie viele verschiedene Gesichtspunkte zu berücksichtigen (mehr dazu weiter unten). Einige Konstrukte der Outcomes-Forschung, wie z. B. die qualitätsangepassten Lebensjahre, wurden speziell für den Vergleich verschiedener Outcomes entwickelt. Ergebnisse unterschiedlicher Art können durch Umrechnung eines Ergebnisses in ein äquivalentes Ergebnis (z. B. Geldbetrag, den man für den Verzicht auf eine Nacht Schlaf erhalten müsste) verglichen werden, das direkter vergleichbar ist.

Wen interessiert das?

Wenn man über die oben genannten zu messenden Ergebnisse nachdenkt, sollte die erste Frage vielleicht lauten: "Wen interessiert das?". Und das ist nicht leichtfertig gemeint. Mit freundlichen Grüßen, die ist es, der sich um dieses Ergebnis kümmert. Die Patienten? Die Anbieter? Die Versicherer, die Gesundheitssysteme? Es ist nicht unvernünftig, sich vorzustellen, dass ein Patient und ein Krankenhaus das Ergebnis der Patientenzufriedenheit sehr unterschiedlich bewerten, obwohl es für beide wichtig ist. Um die Ergebnisse, die Sie messen wollen, angemessen zu berücksichtigen, müssen Sie sich überlegen, aus wessen Perspektive(n) die Bewertung am besten erfolgen kann. Die klare Festlegung der Perspektive, aus der die Ergebnisse betrachtet werden sollen, zu Beginn eines Analyseplans schützt sowohl vor Verwirrung als auch vor nachträglicher Datenmanipulation, ob versehentlich oder nicht. Eine umfassende Liste potenzieller Ergebnisse von Interesse würde den Rahmen dieses Artikels sprengen, doch die folgende Tabelle hebt einige der am häufigsten verwendeten Ergebniskategorien hervor.

Weit verbreitete Kategorien von Resultaten

Sicherheit	Missbrauch von medizinischer Therapie und Aufsicht im Rahmen der klinischen Versorgung; medizinische Fehler, die Patienten einem Risiko für unerwünschte Ereignisse aussetzen
Effektivität	Die Kluft zwischen dem, was durch medizinische Interventionen oder politische Maßnahmen erreicht werden kann, und dem, was tatsächlich erreicht wird
Eigenkapital	Untersuchung der Ungleichheit in der Gesundheitsversorgung, die sich darauf konzentriert, ob nicht-klinische Faktoren wieRennen,Geschlechtundsozioökonomischer Status Einfluss auf die Versorgung der Patienten
Wirkungsgrad	Konzentriert sich auf Möglichkeiten zur Maximierung der Effizienz, zur Begrenzung der Gesundheitskosten und zur Verringerung der Verschwendung im Gesundheitssystem.
Rechtzeitigkeit	Zugang der Patienten zur Gesundheitsfürsorge: Hindernisse für den Zugang und die Unfähigkeit nicht versicherter Patienten, die Gesundheitsfürsorge in Anspruch zu nehmen.
Reaktionsfähigkeit des Systems	Aufklärungsarbeit in der Ärzteschaft und Umsetzung von gesundheitspolitischen Maßnahmen zur Verbesserung der Patientenversorgung
Patientenzentriertheit	Wie sich medizinische Eingriffe auf die Patienten auswirken, was die Patienten fühlen und was sie tun können, um die medizinische Entscheidungsfindung zu beeinflussen.

 

Datenarten

Neben der Art der Ergebnisse, an denen Sie interessiert sind, lohnt es sich, über die Art und Weise nachzudenken, wie Sie sich Daten vorstellen, insbesondere im Hinblick auf die Datentypen.

Es gibt zwei Arten von Daten: numerische und kategorische.

Numerische Daten

Numerisch ist genau so, wie es sich anhört: Die zu messende Variable ist quantitativ und hat entweder den Typ Integer, d. h. ganze Zahlen, oder Float, d. h. alle Zahlen mit einem nicht-ganzzahligen Anteil.

Beispiele für ganze Zahlen sind die Anzahl der in einem Krankenhaus entbundenen Babys, die Ergebnisse eines Fragebogens auf der Likert-Skala zur Patientenzufriedenheit oder die Anzahl der Minuten, die ein chirurgischer Eingriff dauert, sowie viele, viele andere.

Kategorische Daten

Kategoriale Daten sind Daten, die nur bestimmte Werte annehmen können. Einige Datenpunkte sind kategorisch und dichotom, d. h. die Variable kann nur eine von zwei möglichen Ausprägungen annehmen. Eine Glühbirne kann zum Beispiel entweder aus- oder eingeschaltet sein, aber nur eine der beiden Möglichkeiten wird zutreffen und nicht die andere. Manchmal gibt es mehr als zwei Kategorien, und dies definiert eine nominale Variable. Nominale Variablen haben mehrere verschiedene mögliche Werte, aber keine natürliche Reihenfolge unter ihnen; ein Beispiel wären Blumensorten, bei denen die Pflanze eine Rose, Tulpe, Gänseblume, Sonnenblume usw. sein kann. Kategoriale Variablen schließlich, die zwar eine natürliche Ordnung aufweisen, aber dennoch auf bestimmte Ergebnisse beschränkt sind, werden als ordinal bezeichnet.

Ein Beispiel für diese Art von Variablen ist eine kategoriale Darstellung der Patientenzufriedenheit: unzufrieden, wenig zufrieden, zufrieden, sehr zufrieden. Selbst wenn es eine begrenzte Anzahl möglicher Ergebnisse gibt, haben diese Stufen eine natürliche Ordnung untereinander.

Die Kenntnis der Ergebnistypen und Datentypen ist deshalb so wichtig, weil Sie größtenteils selbst entscheiden, wie Sie die Daten modellieren, was wiederum bestimmt, welche Arten von Analysen möglich sind. Wenn Sie die Anzahl der chirurgischen Eingriffe in Ihrem Krankenhaus pro Tag wissen wollen, können Sie die tatsächliche ganzzahlige Zahl (1, 2, 3 usw.) verwenden, oder Sie können sie in Tage mit hohem, mittlerem und niedrigem Aufkommen faktorisieren. Die Art und Weise, wie Sie die Daten darstellen, zeigt den Lesern Ihrer Arbeit, wie Sie die Welt sehen und warum Sie die von Ihnen getroffenen Entscheidungen getroffen haben. Man wird Ihnen vielleicht nicht zustimmen oder Ihre Daten nicht reproduzieren können, aber wenn Sie keinen Raum für Unklarheiten lassen, gibt es keinen Zweifel am Wahrheitsgehalt Ihrer Ergebnisse.

Woher kommen Ihre Daten? Werden Sie sie selbst sammeln oder von einer anderen Quelle beziehen? Wenn Sie die Daten selbst erfassen, liegt es in Ihrer Verantwortung, zu entscheiden, was Sie erfassen und was nicht, was sich auf die verfügbaren Analyseoptionen auswirkt. Wenn Sie die Daten nicht selbst erfassen, wie wird der Datensatz derzeit gespeichert (Datentyp, Speicherort usw.)? Und ganz wichtig: Kennen und verstehen Sie den Prozess, mit dem die Daten produziert und gesammelt werden. Missverständnisse in diesen Fragen können zu Forschungsarbeiten führen, die die beabsichtigte Frage nicht beantworten.

Bonustipp: Warum die Beauftragung eines Statistikers Ihre Studie retten kann

I’m not a car guy. When mine needs regular work or a specific repair, I’m the first guy to take it to the shop. Why? Because I know that I do not have the skills to do the job. Similarly, not everyone will be doing their own Statistik, either because they do not have the required training or simply because they choose to put their efforts elsewhere. With that in mind, those who still wish to do outcomes research but do not want to be responsible for their own analysis should consider hiring a freiberuflicher Statistikerdie Sie leicht finden können auf Kolabtree.

Wenn Sie sich für die Zusammenarbeit mit einem Statistiker entscheiden, tun Sie sich selbst einen Gefallen und ziehen Sie ihn lieber früher als später hinzu. Der berühmte (wenn auch nicht in guter Erinnerung gebliebene) Statistiker R.A. Fisher wird mit den Worten zitiert: "Den Statistiker nach Abschluss eines Experiments zu konsultieren, bedeutet oft nur, ihn zu bitten, eine Obduktion durchzuführen. Er kann vielleicht sagen, woran das Experiment gestorben ist."

Dies ist insofern absolut richtig, als nach der Durchführung eines Experiments und der Erhebung der Daten einige Analysemethoden nicht mehr zur Verfügung stehen, die vielleicht zur Verfügung gestanden hätten, wenn in früheren Phasen der Forschung andere Entscheidungen getroffen worden wären.

Abgesehen davon, dass Sie die statistische Analyse nicht selbst durchführen müssen, kann die Zusammenarbeit mit einem Statistiker weitere materielle und immaterielle Vorteile haben. So sind sie aufgrund ihrer Ausbildung wahrscheinlich mit einigen komplexeren Methoden der Versuchsplanung oder -analyse vertraut, und es ist möglich, dass durch die Verwendung einer dieser Methoden anstelle von Standardmethoden Ressourcen wie Zeit, Teilnehmer oder Geld eingespart werden können. Möglicherweise gibt es auch neue Ideen auf dem Gebiet, die Ihnen noch nicht bekannt sind, wie z. B. bewährte Verfahren zur Reproduzierbarkeit von Ergebnissen oder die neuesten Softwarepakete für komplexe Analysen. Und das Beste ist, dass gerade jetzt der beste Zeitpunkt sein könnte, um einen hervorragenden Statistiker zu einem günstigen Preis zu finden. In Anbetracht der erschreckenden wirtschaftlichen Auswirkungen der Pandemie sind Menschen in allen Gesellschaftsschichten hart getroffen worden. Von der Pandemie betroffene Statistiker sind auf der Suche nach freiberuflichen Aufträgen, und viele sind bereit, als Gegenleistung für ihre Loyalität entweder Rabatte zu gewähren.

Schlussfolgerung

Dies ist keineswegs eine erschöpfende Erörterung der Outcomes-Forschung; vielmehr soll sie als mundgerechte Einführung für völlige Neulinge dienen. Aber selbst für solche Forscher kann ein wenig Vordenken über das gewünschte Ergebnis, die Art der Darstellung der Datenelemente und die Frage, woher Sie die Daten bekommen können, viel dazu beitragen, dass die von Ihnen durchgeführte Ergebnisforschung sinnvoll ist und die von Ihnen beabsichtigte Frage beantwortet. Und denken Sie daran: Wenn Sie meinen, dass Sie die Analyse nicht selbst durchführen können oder möchten, oder wenn Sie mehr über die neuesten verfügbaren Analysemethoden erfahren möchten, vergessen Sie nicht, Ihre Statistik-Kollegen aufzusuchen bzw. anzusprechen.

Benötigen Sie Hilfe bei der Durchführung einer klinischen Studie und der Analyse der Ergebnisse? Konsultieren Sie einen Berater für klinische Forschung auf Kolabtree oder arbeiten mit einem freiberufliche statistische Analystin.