Comment concevoir un essai clinique : 5 étapes

Embaucher un expert indépendant en essais cliniques peut être une solution rentable si vous avez besoin de consulter un expert qualifié, sur demande.

Dans ce poste, Jesica Levingston Mac Leod, scientifique titulaire d'un doctorat et collaborateur indépendant de Kolabtree, propose 5 étapes pour concevoir un essai cliniquel avec succès et amener votre produit/appareil sur le marché.

Félicitations ! Après des années de recherche, vous avez enfin un médicament/dispositif principal qui peut faire le saut de la foi et commencer le processus d'essai clinique. La conception appropriée de cet essai peut vous aider à de parvenir à un résultat positif et de livrer votre médicament/dispositif au reste du monde. Voici quelques étapes simples et très importantes à garder à l'esprit lorsque vous allez concevoir une essai clinique. 

1. Faites simple

Chercher à répondre à une seule question et/ou à formuler une seule hypothèse. Limitez la complexité du protocole à son minimum. Construisez le projet en partant de la vue d'ensemble pour aller vers les petites parties. Les choses vont se compliquer, en effet le respect de tous les protocoles réglementaires est assez complexe et pour cela assurez-vous de l'embauche des meilleurs professionnels you can find. Have in mind that you need to send the data to the Food and Drug Administration (FDA), or your local equivalent, for approval to continue research and testing before starting any of the 4 phases of les essais cliniques.

2. Le recrutement des patients et des professionnels associés est un facteur déterminant de la réussite.

L'identification et l'engagement corrects d'un groupe diversifié de parties prenantes, depuis les chercheurs et les sponsors jusqu'aux patients, et le maintien d'une communication ouverte constante (y compris leur contribution et leur représentation dans les comités concernés) sont les points de départ essentiels.

Quelques conseils :

• Diminuer les procédures et les activités qui créent un travail supplémentaire pour les sites et les patients.
• Identifiez et éliminez les éléments qui ne sont pas nécessaires pour assurer la sécurité des participants et conservez ceux qui sont directement pertinents pour répondre à la question de recherche primaire.
• Choisir et rapporter correctement les méthodes de randomisation.
• Recherchez les méthodes de stratification les plus modernes.
• Équilibrer le groupe d'étude en utilisant la technique de stratification. Au minimum, l'évaluation des résultats doit se faire en aveugle.
• Ne recueillez que les données nécessaires pour assurer la sécurité des participants et répondre à la question principale.
• Élaborez un plan pour rencontrer régulièrement les parties prenantes.
• Organisez des réunions en temps opportun pour examiner les succès et les défis du recrutement et demandez aux sites s'ils ont besoin de soutien pour garantir un recrutement efficace et effectif.
• Créez une courte enquête pour les personnes à qui l'on propose de s'inscrire mais qui refusent de participer.
• Choisissez les meilleurs leaders d'opinion et professionnels que vous pouvez trouver, s'ils ne peuvent pas vous rejoindre, demandez des références pour trouver la meilleure seconde option.
• Créez un groupe diversifié, incluant le marketing, les régulateurs, les médecins, les scientifiques, les cadres, etc. et informez-les des rôles et des devoirs de chacun.

3. Planifier les 4 phases en gardant à l'esprit l'objectif de votre essai clinique

Sur Phase I les études doivent évaluer la sécurité d'un médicament/dispositif, elles peuvent inclure un petit nombre de volontaires sains (20 à 100), dans le but de déterminer les effets du médicament/dispositif, comme la façon dont il est absorbé, métabolisé et excrété, et les effets secondaires possibles qui se produisent lorsque les niveaux de dosage sont augmentés.

En phase II l'étude doit tester l'efficacité d'un médicament/dispositif. La plupart des études de phase II sont des essais randomisés ; il est préférable que l'étude soit "en aveugle" car cela permet aux investigateurs de fournir à la société pharmaceutique et à la FDA des informations comparatives sur la sécurité et l'efficacité relatives du nouveau médicament.

En phase III les études impliquent des tests randomisés et en aveugle sur des centaines à plusieurs milliers de patients, ce qui fournit à la fois à l'entreprise et à la FDA des données sur l'efficacité du médicament/dispositif, les avantages et l'éventail des effets indésirables possibles. Très important, une fois la phase III terminée, l'entreprise peut demander à la FDA l'autorisation de commercialiser le médicament.

En phase IV ou essai de surveillance post-commercialisation, l'objectif est de comparer un médicament/dispositif à d'autres médicaments/dispositifs déjà sur le marché ; de surveiller l'efficacité à long terme d'un médicament et son impact sur la qualité de vie d'un patient ; et de déterminer le rapport coût-efficacité d'une thérapie médicamenteuse par rapport à d'autres thérapies traditionnelles et nouvelles.

4. Développer un budget et un plan de ressources adéquats

Créez des jalons et un moyen de maintenir le coût sur la bonne voie. Trouvez le meilleur moyen de mesurer les performances, n'oubliez pas : Si vous ne pouvez pas le mesurer, vous ne pouvez pas l'améliorer.

5. Essayez de faire des trous dans votre conception et vos protocoles.

Effectuez une analyse de l'environnement ou une analyse SWOT (forces, faiblesses, opportunités, menaces), en tenant compte de la concurrence, des politiques, des fluctuations saisonnières, de la sensibilisation, du stade et de la rareté de la maladie, de la satisfaction à l'égard des thérapies actuelles et des préoccupations économiques. Anticipez les événements indésirables pour identifier les pièges et les goulots d'étranglement potentiels. Vous pouvez utiliser des données historiques et des données de référence pour estimer des délais réalistes. Une conception d'essai clinique à l'épreuve des balles doit être testée de la manière la plus incommode possible afin d'être plus sûre et sécurisée.

Le message à retenir est qu'un essai clinique conçu avec un objectif, des étapes et un calendrier clairs, par une équipe de professionnels diversifiés et compétents, travaillant dans un environnement ouvert et sûr, où les idées et les commentaires sont les bienvenus, peut vous aider à accélérer et à améliorer le processus de mise sur le marché de votre médicament/dispositif et à changer le monde.

Références :

1. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S155171441730753X
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5594116/
3. https://www.centerwatch.com/clinical-trials/overview.aspx

 

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