7 Exemplos e aplicações da Terapia Genética na área da saúde

Gene therapy is revolutionizing saúde and genomic medicine. The year 2017 demonstrated terapia genética exemplos e aplicações que tinham potencial para levar a um melhor tratamento das condições fatais, incluindo os cânceres. As terapias envolvendo a reprogramação de células receberam a aprovação da FDA para o tratamento da leucemia de células B e da perda de visão e audição herdada. A fraternidade de pesquisa observou isto como um marco indomável desde suas décadas de perseverança para o reconhecimento da pesquisa fundamental, que finalmente estava dando frutos.

A slight recall of not too long ago reveals frequent deaths plaguing gene therapy trials that brought investigation research to an uncanny still. Scientific literature of the 1990s alarmingly account the deviations of genetic research from its fundamental principles towards the methods developed to reduce gene manipulation failures. A record shift in the course of gene therapies came by in 2015 when novel technologies such as cell engineering and gene editing showed remarkable successes. Not surprisingly, the biotecnologia e farmácia industries caught the attention of this development and invested coercively on these developing biotechnologies.

Os heróis desta história são ferramentas de edição de gênero (incluindo CRISPR) e reprogramação genética de células, tais como Kymriah e Yescarta. Estes produtos de terapia genética, incluindo Células T CARA terapia Gene estabeleceu a Terapia Gene como a alternativa viável à quimioterapia tradicional. Isto pode ser atribuído não apenas a suas altas taxas de sucesso, mas também à crença científica de longa data na capacidade da imunidade inata humana de combater o câncer. Outra vitória claramente apreciável da terapia genética foi sua aplicação na cura de condições sensoriais, ou seja, a perda de visão e de audição herdada, que obteve a aprovação da FDA na semana final de 2017.

Enquanto testemunhamos esta mudança de perspectiva veementemente positiva, outras centenas de relatos de resultados experimentais esperam para ver a luz do dia. Há cientistas explorando novos canais de reprogramação celular, melhores maneiras de visualizar a estrutura de DNA de fragmentos de genes causadores de doenças, ou criando células-tronco pluripotentes com capacidades regenerativas específicas. Portanto, há uma infinidade de avanços científicos que precisam ser descobertos para entender como o curso futuro da terapia gênica se desenvolverá. Sem mais delongas, eis aqui um olhar sobre os maiores exemplos e aplicações da terapia gênica que têm colocado a bola em movimento para avanços científicos ainda maiores.

1. Células-Tronco Engenheiradas CAR que Tratam o HIV

Os cientistas do Fred Hutchinson Cancer Research Center Lab da Universidade da Califórnia, Los Angeles e Washington cultivaram e reprogramaram células progenitoras do sangue da medula óssea para matar células infectadas pelo HIV. Esta terapia genética de longo prazo foi relatada recentemente na revista PLOS Antigens, tornando-a a primeira aplicação do gênero de células progenitoras de tronco hemopoiético (HSPCs) na terapia genética mediada por CAR. A partir do sucesso de Kymriah, os cientistas começaram a sondar outras construções celulares potenciais que podem se tornar candidatos bem sucedidos para incorporar novas propriedades terapêuticas. O Dr. Scott G Kitchen disse que os HSPC reprogramados têm um efeito sustentado, e é por isso que eles são preferidos em relação às células T periféricas com o receptor CD4 de proteção. O sucesso preliminar da hipótese em células foi relatado em primatas e, obviamente, tudo o que podemos fazer é esperar que o mesmo seja traduzido em humanos.

2. Células assassinas naturais projetadas contra o linfoma de Hodgkin

Como no caso das células T citotóxicas, os cientistas são curioso sobre as capacidades das células assassinas naturais que expressam citotoxicidades mediadas por anticorpos adaptáveis (ADCCs) contra um vasto espectro de antígenos. As células assassinas naturais têm uma chance menor de conquistar as células T devido à sua alta atividade na proximidade próxima às células tumorais. Isto é bem diferente das células T que induzem mudanças necróticas nas células tumorais através de moléculas alvo. Portanto, células naturais assassinas precisam de um prazo mais curto para induzir o mesmo efeito que as células T mediadas pelo CAR. Esta terapia de nicho potencial é agora o ponto focal da pesquisa atual da Fate Therapeutics, para a qual a empresa anunciou uma colaboração com a Universidade da Califórnia, San Diego. Assim, parece que as terapias genéticas com células assassinas naturais reestruturadas figurariam em breve na categoria de tratamentos genômicos alvo!

3. Microcarriers Dissolvíveis para Terapias Celulares à base de Ácido Péctico

As terapias celulares exigem alta produtividade de células redesenhadas que só podem ser aplicadas quando dissociadas. A forma convencional, ou seja, células como uma matriz imobilizada sólida, perturba o sistema terapêutico devido a sua contaminação com açúcares indesejáveis e apresenta desafios adicionais de processamento a jusante. Matrizes imobilizadas de células em microtransportadores em forma de grânulos são importantes porque formam as estruturas rudimentares sobre as quais são expressos os anticorpos monoclonais, proteínas, receptores de sinalização celular ou marcadores de reconhecimento. As células que crescem em microcarriers tornam-se quase inseparáveis, especialmente depois de terem se expandido e se desenvolvido até seu potencial máximo. Os microcarriers dissolvíveis aumentam sua eficácia, reduzindo toxicidade, contaminações e aumentando a homogeneidade para que as células possam ser prontamente absorvidas pelo corpo e realizar sua ação terapêutica designada.

4. Desenvolvimento de Sistemas de Expansão Celular para Células Imunológicas e Sanguíneas Editadas por Gene

Leukapheresis foi, até hoje, o processo de escolha para a colheita e cultivo de células T ou células B para a entrega de terapias celulares em pacientes que necessitam delas. No entanto, a escala de seu número para aumentar a eficiência tem sido a preocupação imediata de P&D. Altas taxas de contaminação acompanham o salto da leucaférese e então o problema subjacente do manuseio manual permaneceu. Isto levou o pesquisador de Bioprocessamento, Andrew Fesnak, M.D., a incorporar sistemas de expansão de células fechadas, automatizados e em larga escala. Estas unidades de processamento de células eliminaram a intervenção manual, os riscos de contaminação e períodos de tempo mais longos, utilizando uma tecnologia de "enriquecimento" bem estabelecida. Cell Saver e Sepax são as duas novas unidades de expansão de células terapêuticas automatizadas por GE Healthcareque competem estreitamente com Fábrica de células (R) pela Thermo Fisher Scientific em termos de escalabilidade e precisão.

5. Ferramenta de IA da Microsoft para Sintonia Fina CRISPR

O potencial do CRISPR para mudar/levantar ou melhorar as expressões gênicas fez dele um fenômeno mundial e com o gigante da tecnologia Os interesses da Microsoft crescendo imensamente na área da saúde, o caminho para a aplicabilidade do CRISPR parece apenas ficar mais amplo e mais brilhante. Especialistas em computação da Microsoft colaboraram com várias universidades nos EUA e lançaram Elevação – an Inteligência Artificial tool that alerts CRISPR sobre quaisquer efeitos indesejáveis que possam acontecer enquanto ela age sobre os genes. A equipe de pesquisa que trouxe à tona esta ferramenta de previsão de alta precisão pertence a distintas instituições acadêmicas, incluindo o Broad Institute of MIT e Harvard, Harvard Medical School e Massachusetts General Hospital. Uma ferramenta auxiliar chamada Azimuth acompanha a Elevation, que pode ser acessada online como um software de código aberto baseado nas nuvens, de ponta a ponta.

6. Exploração dos núcleos de zinco-dedos contra a síndrome de Hunter

Quando o CRISPR chegou às manchetes em meados de 2015, houve imensas conversas entre biólogos sobre as perspectivas de outros módulos de edição do genoma. Enquanto alguns os descartaram como ineficientes, outros apenas recuperaram o foco no aumento da utilidade dos TALENs e ZFNs. O CRISPR pode ter atravessado as barreiras da investigação e entrado no circuito clínico, mas isso não tira o potencial que os Nucleases de Dedo de Zinco e os Nucleases de Efeito Transcriptor-like effector detêm. A Sangamo Therapeutics divulgou recentemente uma declaração sobre seu sucesso preliminar na Fase I/II em andamento do ensaio clínico com um tratamento mediado por ZFN para 9 pacientes com uma condição genética. 2018 é um ano crucial para este ensaio investigativo, uma vez que o máximo de pacientes deve receber a terapia genética mediada por ZFN. Um relatório clínico positivo neste ensaio clínico significaria que o Zinc Finger Nucleases pode ser amplamente utilizado como uma ferramenta de edição de genes paralela ao CRISPR no futuro.

7. Terapia genética alogênica baseada em células-tronco para a doença de Crohn

TiGenix and Takeda – both biotecnologia companies in Belgium and Japan, respectively – have successfully displayed the treatment of fístulas perianais que são manifestações sérias da doença de Crohn. Sendo uma doença auto-imune relativa ao intestino grosso e pequeno, os pacientes de Crohn necessitam de dietas e remédios especializados. O Cx601 - a terapia genética que utiliza construções especializadas em células de tecido adiposo - foi capaz de reduzir a dedução das células hospedeiras e estimular os efeitos imunomoduladores das células T. Esta expressão única de células-tronco adiposas permitiu a geração de células T normais reguladoras que impediram a formação de fístulas perianais. As fístulas perianais apresentam desafios médicos complexos e têm efeitos devastadores sobre os pacientes, incluindo morte ou sangramento gastrointestinal grave. Como as fístulas perianais são comumente desenvolvidas em pacientes com a doença de Crohn, este tratamento genético alogênico (de doadores) é facilmente o melhor candidato a ensaio para diminuir os riscos associados à doença de Crohn.

Genomic treatment seems to have attained a revolutionary status in the Biotech and Pharma arena, and the path currently steeps upward. From downstream processing to lab-on-a-chip devices, every single aspect of biotech desenvolvimento de produtos has been touched by genomic engineering. This makes 2018 only getting more exciting with every passing day, so it’s best to set our eyes forward and only forward!

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