Las dificultades de los ensayos clínicos

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Los estudios científicos se diseñan con una serie de experimentos de control y réplicas de manera que la respuesta a la pregunta investigada sea clara. En los montajes experimentales complejos, como los ensayos clínicos, los resultados suelen ser menos claros, lo que hace imposible la extrapolación de los datos [1]. De hecho, hay informes que indican que muchos ensayos clínicos no están suficientemente diseñados, lo que produce resultados ambiguos o inútiles [1-3]. Otros problemas, como el reclutamiento de suficientes pacientes para que el tamaño de la muestra sea el correcto [4], el sesgo y las percepciones durante el reclutamiento [2, 5], la retirada de pacientes de un ensayo [5, 6], la falta de transparencia o la ausencia de una revisión de expertos suficiente [1, 7], son factores muy reales que pueden confundir el estudio y dificultar la obtención de conclusiones claras. Además, la validación de los fármacos suele continuar después de su aprobación para el mercado, a nivel poblacional, donde los efectos raros, adversos o fuera del objetivo sólo se observan con un tamaño de muestra enorme y durante períodos de tiempo más largos [8]. 

Todo el proceso de desarrollo de un fármaco es largo y arduo porque implica pruebas rigurosas de eficacia y seguridad en humanos. Sin embargo, este proceso es necesario para ofrecer al público un perfil razonablemente completo del nuevo medicamento o de un medicamento existente utilizado para una nueva indicación. El rigor en los ensayos clínicos también es necesario para minimizar tragedias como las del juicio BIA 10-2474 [9, 10], el Ensayo con Theralizumab [11], el ensayo de terapia génica para la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC) [12], y la catástrofe de la talidomida durante los años 50 y 60 [13]. 

Cada tragedia ha dado lugar a muchos esfuerzos por parte de la comunidad científica, las instituciones médicas y los organismos gubernamentales para aumentar la comunicación, la consulta y reconocer los problemas desde el principio para evitar daños y evaluar mejor la aplicabilidad de futuros ensayos [14-17]. Sin embargo, el proceso que va desde el descubrimiento de un fármaco hasta su comercialización dista mucho de ser perfecto. Durante los últimos meses, el mundo ha sido testigo de la complejidad y, a menudo, la falta de conclusión de los estudios científicos. Con la reciente noticia de los resultados positivos del ensayo de Remdesivir en pacientes con COVID-19 grave y la aprobación acelerada del fármaco por parte de la FDA [18, 19], debemos recordar que aún queda trabajo por hacer. 

  1. Ioannidis, J.P., Por qué la mayoría de las investigaciones clínicas no son útiles. PLoS Med, 2016. 13(6): p. e1002049.
  2. Treweek, S. y M. Zwarenstein, Hacer que los ensayos sean importantes: los ensayos pragmáticos y explicativos y el problema de la aplicabilidad. Ensayos, 2009. 10: p. 37.
  3. Slattery, P., A.K. Saeri y P. Bragge, Co-diseño de la investigación en salud: una visión rápida de las revisiones. Health Res Policy Syst, 2020. 18(1): p. 17.
  4. Reynolds, T., Ensayos clínicos: ¿puede la tecnología resolver el problema del bajo reclutamiento? BMJ, 2011. 342: p. d3662.
  5. Lehmann, B.A., y otros, "Y entonces entró en el grupo equivocado": Un estudio cualitativo que explora los efectos de la aleatorización en el reclutamiento de un ensayo controlado aleatorio. Int J Environ Res Public Health, 2020. 17(6).
  6. Cleland , J.G.F., y otros, Un método para reducir la pérdida de seguimiento en los ensayos clínicos: la retirada del consentimiento informado. Revista Europea de Insuficiencia Cardíaca 2004. 6

 (1).

  1. Miyakawa, T., Sin datos brutos, no hay ciencia: otra posible fuente de la crisis de reproducibilidad. Mol Brain, 2020. 13(1): p. 24.
  2. Raj, N., y otros, Vigilancia postcomercialización: una revisión de los aspectos clave y las medidas sobre el funcionamiento efectivo en el contexto del Reino Unido y Canadá. Ther Adv Drug Saf, 2019. 10: p. 2042098619865413.
  3. Randerson, J., Un ensayo clínico francés fatal no comprobó los datos antes de aumentar la dosis del fármaco. Nature News, 2016.
  4. Kaur, R., P. Sidhu y S. Singh, ¿Qué ensayo clínico de fase I del BIA 10-2474 fracasó? Especulaciones globales y recomendaciones para futuros ensayos de fase I. J Pharmacol Pharmacother, 2016. 7(3): p. 120-6.
  5. Attarwala, H., TGN1412: Del descubrimiento al desastre. J Young Pharm, 2010. 2(3): p. 332-6.
  6. Rinde, M., La muerte de Jesse Gelsinger, 20 años después, en Instituto de Historia de la Ciencia - Destilaciones. 2019.
  7. Vargesson, N., Teratogénesis inducida por talidomida: historia y mecanismos. Birth Defects Res C Embryo Today, 2015. 105(2): p. 140-56.
  8. Lipman, P.D., L. Dluzak y C.M. Stoney, ¿Es factible este estudio? Facilitar la gestión de los hitos de planificación de los ensayos pragmáticos en el marco de un mecanismo de financiación por fases. Pruebas, 2019. 20(1): p. 307.
  9. Dal-Ré, R., P. Janiaud y J.P.A. Ioannidis, Pruebas del mundo real: ¿Hasta qué punto son pragmáticos los ensayos controlados aleatorios etiquetados como pragmáticos? BMC Med, 2018. 16(1): p. 49.
  10. Reijers, J.A.A., y otros, Inmunoestimulación adversa causada por impurezas: El lado oscuro de los biofármacos. Br J Clin Pharmacol, 2019. 85(7): p. 1418-1426.
  11. Van Norman, G.A., Limitaciones de los estudios con animales para predecir la toxicidad en los ensayos clínicos: ¿Ha llegado el momento de reconsiderar nuestro enfoque actual? JACC Basic Transl Sci, 2019. 4(7): p. 845-854.
  12. Enfermedades, N.I.o.A.a.I., Un ensayo clínico de los NIH demuestra que Remdesivir acelera la recuperación de la COVID-19 avanzada, N.I.o. Health, Editor. 2020.
  13. Gilead, Gilead anuncia los resultados del ensayo de fase 3 del antiviral en investigación Remdesivir en pacientes con COVID-19 grave, Gilead, Editor. 2020.

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Sobre el autor

Jennifer Huen se doctoró en bioquímica en la Universidad de Toronto y ha trabajado tanto en el mundo académico como en empresas de biotecnología. Actualmente dirige un servicio de investigación computacional centrado en el desarrollo de terapias biológicas en Huen Structure Bio, https://www.huenstructurebio.com. Se puede contactar con ella en jenhuen@huenstructurebio.com.

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