¿Cómo puede mejorar sus posibilidades de obtener la aprobación de la FDA?

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La Dra. Harneet Arora, científica clínica independiente y Experto en normativas de la FDALa Sra. B. B., comparte sus consejos sobre cómo obtener la aprobación de la FDA para un nuevo fármaco y cómo evitar los errores más comunes. 

La comercialización de un nuevo medicamento en Estados Unidos sigue un camino rígido. Cada paso del proceso, desde la investigación y el desarrollo hasta el etiquetado y la salida final al mercado, está estrictamente supervisado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Sin embargo, solicitar la aprobación de la FDA para un nuevo medicamento puede ser un auténtico campo de minas.

Según un estudio reciente del Instituto Tecnológico de Massachusetts, sólo unos 14% de todos los medicamentos en fase de ensayo clínico obtienen la aprobación de la FDA, la agencia federal estadounidense responsable de proteger y promover la salud pública. Esto significa que para 86% de todos los nuevos medicamentos propuestos, algo va mal a lo largo del proceso hacia la comercialización, lo que supone una pérdida de tiempo, energía y capital.

Entonces, ¿cuáles son los errores más comunes que se pueden evitar al solicitar la aprobación de la FDA y qué pueden hacer los solicitantes para evitarlos? Dr. Harneet Arora, Experto independiente en presentaciones a la FDA en Kolabtree, comparte sus mejores consejos.

1. Organice su documentación

El primer error -y el más fácil de evitar- es presentar una solicitud incompleta. Compruebe la Sitio web de la FDA para asegurarse de que presenta todos los formularios requeridos y de que están bien cumplimentados. Preste especial atención a la hora de rellenar el formulario 1572, uno de los documentos clave para la presentación de su nuevo medicamento en investigación (IND).

El formulario 1572 garantiza que los solicitantes no tienen ningún sesgo o conflicto de intereses, que se comprometen a seguir el Código de Reglamentos Federales de la FDA para los ensayos clínicos y que tienen la experiencia necesaria para llevar a cabo el estudio de forma ética y científicamente rigurosa. Si se evitan los errores en este formulario, se evitará un retraso posterior.

2. Presentar pruebas medibles

Una vez concluidas todas las fases de un ensayo clínico, la FDA revisará los resultados y organizará un debate abierto -a menudo virtual- en el que las empresas farmacéuticas presentarán pruebas de que el medicamento que proponen es eficaz y ofrece ventajas significativas sobre los fármacos existentes para la misma enfermedad. En este caso, el objetivo no es establecer si el nuevo fármaco será seguro -esto ya se ha determinado con estudios in vitro e in vivo- sino demostrar que mejorará significativamente la vida de los pacientes.

Según mi experiencia, la mayoría de los rechazos se producen en esta fase debido a la falta de datos claros sobre la eficacia del medicamento y sobre cómo es mejor que los tratamientos ya comercializados. Por ello, es importante presentar parámetros medibles sobre la eficacia del medicamento.

Por ejemplo, no basta con indicar que los síntomas de los pacientes han mejorado con 2%, sino que es necesario especificar la naturaleza de esa mejora.

También es importante proporcionar un marco de referencia para evaluar dicha mejora. Puede tratarse de una comparación entre un grupo de pacientes que toma el nuevo fármaco y un grupo de control que toma un placebo, o un grupo que toma un fármaco que ya está en el mercado.

3. Llevar un registro exhaustivo

Es esencial documentar adecuadamente cada etapa del desarrollo y las pruebas de un nuevo fármaco, desde los datos preclínicos precisos sobre estudios in vitro y en animales, hasta cómo se estableció la dosis inicial y máxima recomendada. Los solicitantes también deben demostrar que el medicamento ha sido probado en un número adecuado de sujetos y deben documentar cuidadosamente cómo han reaccionado al tratamiento. En particular, los solicitantes deben señalar cualquier efecto secundario adverso que hayan experimentado los sujetos. Si algunos de los sujetos deciden abandonar el ensayo, los solicitantes deben explicar por qué ha ocurrido.

También es necesario demostrar que los beneficios del nuevo fármaco superan sus efectos secundarios y que éstos son menos graves que los de los medicamentos ya comercializados para la misma enfermedad. Por ejemplo, un fármaco para tratar una enfermedad terminal que provoca vómitos y migrañas podría ser aprobado si aumenta significativamente la esperanza de vida de los pacientes. Si los mismos efectos secundarios se dieran en un medicamento para tratar la hipertensión, lo más probable es que se denegara la aprobación, puesto que ya existen tratamientos en el mercado para esa enfermedad con menores efectos secundarios.

En cualquier caso, los solicitantes tienen que presentar sus estrategias de evaluación y mitigación de riesgos (REMS), en las que tienen que explicar detalladamente qué medidas piensan tomar para minimizar los posibles efectos secundarios. Al elaborar esta sección, asegúrese de ser lo más específico posible sobre lo que los pacientes deben hacer para evitar los efectos secundarios; por ejemplo, describa si deben utilizar métodos anticonceptivos cuando se sometan al tratamiento y, en caso afirmativo, de qué tipo.

Consideraciones finales

Para que el nuevo fármaco sea aprobado, al menos el 80% de los sujetos del ensayo debe mostrar signos de mejora. Para asegurarse de que estas pruebas se presentan correctamente y de que el grupo de muestra es lo suficientemente grande como para proporcionar datos significativos, los solicitantes podrían necesitar la ayuda de un estadístico experto. En esta fase, las empresas que no dispongan de un estadístico en plantilla deberían considerar la posibilidad de colaborar con un autónomo, que pueda ayudarles a seleccionar el grupo de muestra y a recoger y analizar los datos clínicos.

Por último, es importante tener en cuenta que en cualquier momento la FDA puede auditar las instalaciones en las que se desarrolla y prueba el medicamento, para asegurarse de que se ajustan a las directrices de las buenas prácticas clínicas (BPC). Por ejemplo, durante una auditoría la FDA podría verificar que todo el personal tiene la cualificación necesaria para desempeñar sus tareas con seguridad.

Solicitar la aprobación de la FDA puede ser desesperante, pero consultar con expertos que conozcan en detalle los procedimientos de la FDA puede agilizar el proceso. Algunas empresas farmacéuticas pueden contar con un departamento de reglamentación interno sólo para este fin, pero las empresas más pequeñas pueden carecer de la capacidad y el presupuesto para tal inversión. En ese caso, contratar a un experto independiente puede ser la solución.

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Sobre el autor

La Dra. Harneet Arora es una experimentada fisioterapeuta y científica clínica con más de 5 años de experiencia en investigación clínica en enfermedades neuromusculares, ortopedia y neurología y más de 7 años de experiencia en la recopilación de datos de investigación. Diseña, gestiona y comunica los resultados de los estudios de investigación clínica. Tiene un conocimiento detallado de las regulaciones de la FDA, la documentación, el uso de EDC, las imágenes de resonancia magnética, el proceso de revisión de control de calidad y la redacción de SOP, con más de 2 años de experiencia en ensayos clínicos en enfermedades raras. Tiene una experiencia significativa en la aplicación de la investigación clínica académica a la industria, incluyendo la interacción regular con CROs, patrocinadores y proveedores.

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