Edición de genes: Aplicaciones y ética

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Genetic engineering and biotecnología have come quite far. The words of Nobel laureate Sydney Brenner, “Progress in science depends on new techniques, new discoveries and new ideas, probably in that order”, could not be truer for gene editing. Edición de genes applications span various industries, most notably food and salud. It refers to specific intentional alterations to the DNA sequence of a cell, tissue or organism to effect a desired change. The alterations range from a simple base pair insertion to large deletions. This pet peeve of genetic engineers- first appeared in the 1980s- relies on DNA cutting enzymes called nucleases and the cells’ own DNA repair machinery. The overall strategy remains consistent even today, but enhanced with multi-fold higher specificity and efficiency.  The three gene editing strategies in vogue include zinc-finger nucleases (ZFNs), nucleasas efectoras tipo activador de la transcripción (TALENs), y las repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas (CRISPR) junto con la proteína Cas9.

La llegada de la CRISPR-La tecnología CAS9, desde 2012, ha hecho que la edición de genomas sea mucho menos engorrosa y más "fácil de usar". Sin embargo, la edición del genoma sigue envuelta en un enigma ético.

Sin duda, los beneficios de la edición de genes se reflejan mejor en el suministro mundial de alimentos y en las terapias clínicas. En las siguientes secciones analizaré el impacto y las preocupaciones de la edición de genes en cada uno de estos ámbitos, uno por uno. Pero, antes de entrar en los pros y los contras de la edición genética, es importante entender que los productos actuales de la edición de genes son diferentes de los organismos genéticamente modificados (OGM), convencionalmente debatidos y con gran oposición. Los OMG clásicos llevan transgenes de bacterias o virus. Los organismos editados genéticamente, sin embargo, no contienen ningún componente de bacterias/virus u otras especies. Esto es posible porque las nucleasas utilizadas en la edición de genes no quedan retenidas en las células una vez realizado el trabajo.

Aplicaciones de la edición de genes: Cultivos y ganado 

From an agricultural point of view, the world is already facing a scarcity in food supply, which can only be expected to get worse with the changing climate and uncertain water supplies. Thus, it is important to generate crops that are more resistant to droughts, cold temperature, pests and other infectious agents. Livestock animals are integral to the agricultural practices, particularly in view of the high meat consumption globally. A primary objective while modifying livestock genes is to increase the amount of lean muscle, making them more valuable for consumption. A primary benefit of gene editing over conventional breeding strategies is its ability to change the genome of an entire generation in a single go. This saves a lot of time that will be spent otherwise to bring about the desired change in each population.

Pero, al mismo tiempo, es imperativo asegurarse de no crear una especie de cultivo altamente invasiva que pueda tener un impacto perjudicial en el medio ambiente. Mientras tanto, está por ver si los cultivos y el ganado editados genéticamente pueden encontrar mayor aceptación que los OMG en la sociedad.

 

Aplicaciones de la edición de genes: Terapias clínicas

La clínica es el ámbito en el que el impacto de la edición de genes es más directo y, por tanto, también el más discutido y debatido en cuanto a los pros y los contras. La terapia génica promete corregir varios trastornos genéticos, que van desde la anemia de células falciformes y la enfermedad de Huntington hasta la distrofia muscular, entre otros. Aunque la mayoría de las estrategias de edición genética en un entorno clínico utilizan un ex-vivo enfoque, algunas enfermedades pueden no ser susceptibles de estas prácticas. En estos casos, in vivo Se debe utilizar la entrega de herramientas de edición de genes. En casos muy especiales, en los que los futuros padres tienen un riesgo elevado de tener una descendencia con trastornos genéticos debilitantes, puede que tengamos que considerar incluso la edición de la línea germinal/del embrión. La edición de la línea germinal (edición de los gametos sexuales) nos permitirá eliminar por completo el gen enfermo del linaje y evitar su transmisión a las generaciones futuras. La edición embrionaria también permitiría eliminar el gen enfermo en todo el organismo, incluida su línea germinal. Desde 2017, somos capaces de editar genéticamente embriones humanos. Pero, sólo porque podamos editar un embrión humano, ¿significa que debemos hacerlo?

 

Debate ético

Este es el espacio en el que debe tener lugar el debate social y ético en torno a las aplicaciones de edición genética. ¿Cómo decidir qué casos justifican la edición de la línea germinal o del embrión? ¿Quién marca el límite para ex vivo frente a in vivo terapia? Se podría argumentar que la edición de genes debería estar permitida para enfermedades genéticas devastadoras, como la enfermedad de Huntington. Pero, ¿qué pasa con las personas con discapacidades menos amenazantes para la vida, como el enanismo o la ceguera/sordera hereditaria?

También existe la preocupación por las personas que buscan modificar rasgos humanos no patológicos: la mejora genética humana con fines cosméticos. En lugar de la cirugía plástica, las personas pueden optar por medios genéticos para mejorar su estética de forma permanente. Se puede imaginar un escenario en el que tener un rasgo físico menos "atractivo", puede causar angustia mental, y puede justificar una mejora cosmética.

Por último, ¿"editar o no editar" los genomas? Aunque hayamos alcanzado la capacidad técnica de editar genomas, los científicos todavía tienen que debatir y abordar no sólo la ética de la edición, sino también la seguridad del organismo en cuestión y el impacto potencial de esta modificación genética en el medio ambiente. Los organismos reguladores de todo el mundo, con directrices y normas estrictas, deben especificar qué enfermedades genéticas justifican la edición de genes y cuáles no. También deben determinar quién tiene acceso a esta tecnología. ¿Será sólo para los ricos, que pueden permitírselo, o para las poblaciones y tribus pobres, donde una enfermedad genética devastadora puede ser más frecuente? Es imperativo garantizar que estas decisiones críticas estén dirigidas por una perspectiva humanitaria, en lugar de por una mera estrategia de marketing dictada por el negocio.

Desde el punto de vista de la tecnología, estamos en un camino de descubrimientos e invenciones sin precedentes para mejorar la edición de genes. Lo único que nos detiene ahora es nuestra imaginación. Pronto dispondremos de una tecnología de edición genética con efectos secundarios mínimos o nulos. Por lo tanto, ahora es el momento de empezar a hablar de la carga ética en este innovador camino hacia un mundo mejor y más saludable.

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Sobre el autor

Maya Raghunandan obtuvo su doctorado en Bioquímica y Biología Molecular en la Universidad de Minnesota, en las ciudades gemelas de Estados Unidos. En la actualidad, es científica de biología del cáncer en la Universidad Católica de Lovaina, Bruselas, Bélgica. En su tiempo libre, escribe sobre descubrimientos científicos interesantes en su blog sin jerga http://www.sciencesnippets.org/. Porque la ciencia no tiene por qué parecer complicada. Al contrario, debe ser comprensible para todos.

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