Edición de genes: Aplicaciones y ética

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La ingeniería genética y la biotecnología han llegado muy lejos. Las palabras del premio Nobel Sydney Brenner, "El progreso de la ciencia depende de nuevas técnicas, nuevos descubrimientos y nuevas ideas, probablemente en ese orden", no podrían ser más ciertas para la edición de genes. Edición de genes Las aplicaciones abarcan varios sectores, sobre todo el alimentario y el sanitario. Se refiere a las alteraciones específicas e intencionadas de la secuencia de ADN de una célula, tejido u organismo para efectuar un cambio deseado. Las alteraciones van desde una simple inserción de pares de bases hasta grandes supresiones. Esta manía de los ingenieros genéticos -aparecida por primera vez en la década de 1980- se basa en enzimas de corte del ADN llamadas nucleasas y en la propia maquinaria de reparación del ADN de las células. La estrategia general sigue siendo consistente incluso hoy en día, pero mejorada con una especificidad y una eficacia varias veces superiores. Las tres estrategias de edición de genes en boga son las nucleasas de dedos de zinc (ZFNs), nucleasas efectoras tipo activador de la transcripción (TALENs), y las repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas (CRISPR) junto con la proteína Cas9.

La llegada de la tecnología CRISPR-CAS9, desde 2012, ha hecho que la edición de genomas sea mucho menos engorrosa y más "fácil de usar". Sin embargo, la edición del genoma sigue envuelta en un enigma ético.

Sin duda, los beneficios de la edición de genes se reflejan mejor en el suministro mundial de alimentos y en las terapias clínicas. En las siguientes secciones analizaré el impacto y las preocupaciones de la edición de genes en cada uno de estos ámbitos, uno por uno. Pero, antes de entrar en los pros y los contras de la edición genética, es importante entender que los productos actuales de la edición de genes son diferentes de los organismos genéticamente modificados (OGM), convencionalmente debatidos y con gran oposición. Los OMG clásicos llevan transgenes de bacterias o virus. Los organismos editados genéticamente, sin embargo, no contienen ningún componente de bacterias/virus u otras especies. Esto es posible porque las nucleasas utilizadas en la edición de genes no quedan retenidas en las células una vez realizado el trabajo.

Aplicaciones de la edición de genes: Cultivos y ganado 

Desde el punto de vista de la agricultura, el mundo ya se enfrenta a una escasez en el suministro de alimentos, que sólo puede empeorar con el cambio climático y la incertidumbre en el suministro de agua. Por ello, es importante generar cultivos más resistentes a las sequías, las bajas temperaturas, las plagas y otros agentes infecciosos. El ganado es parte integral de las prácticas agrícolas, sobre todo teniendo en cuenta el elevado consumo de carne a nivel mundial. Un objetivo primordial al modificar los genes del ganado es aumentar la cantidad de músculo magro, haciéndolo más valioso para el consumo. Una de las principales ventajas de la edición de genes frente a las estrategias de cría convencionales es su capacidad para cambiar el genoma de toda una generación de una sola vez. Esto ahorra mucho tiempo, que de otro modo se emplearía para lograr el cambio deseado en cada población.

Pero, al mismo tiempo, es imperativo asegurarse de no crear una especie de cultivo altamente invasiva que pueda tener un impacto perjudicial en el medio ambiente. Mientras tanto, está por ver si los cultivos y el ganado editados genéticamente pueden encontrar mayor aceptación que los OMG en la sociedad.

 

Aplicaciones de la edición de genes: Terapias clínicas

La clínica es el ámbito en el que el impacto de la edición de genes es más directo y, por tanto, también el más discutido y debatido en cuanto a los pros y los contras. La terapia génica promete corregir varios trastornos genéticos, que van desde la anemia de células falciformes y la enfermedad de Huntington hasta la distrofia muscular, entre otros. Aunque la mayoría de las estrategias de edición genética en un entorno clínico utilizan un ex-vivo enfoque, algunas enfermedades pueden no ser susceptibles de estas prácticas. En estos casos, in vivo Se debe utilizar la entrega de herramientas de edición de genes. En casos muy especiales, en los que los futuros padres tienen un riesgo elevado de tener una descendencia con trastornos genéticos debilitantes, puede que tengamos que considerar incluso la edición de la línea germinal/del embrión. La edición de la línea germinal (edición de los gametos sexuales) nos permitirá eliminar por completo el gen enfermo del linaje y evitar su transmisión a las generaciones futuras. La edición embrionaria también permitiría eliminar el gen enfermo en todo el organismo, incluida su línea germinal. Desde 2017, somos capaces de editar genéticamente embriones humanos. Pero, sólo porque podamos editar un embrión humano, ¿significa que debemos hacerlo?

 

Debate ético

Este es el espacio en el que debe tener lugar el debate social y ético en torno a las aplicaciones de edición genética. ¿Cómo decidir qué casos justifican la edición de la línea germinal o del embrión? ¿Quién marca el límite para ex vivo frente a in vivo terapia? Se podría argumentar que la edición de genes debería estar permitida para enfermedades genéticas devastadoras, como la enfermedad de Huntington. Pero, ¿qué pasa con las personas con discapacidades menos amenazantes para la vida, como el enanismo o la ceguera/sordera hereditaria?

También existe la preocupación por las personas que buscan modificar rasgos humanos no patológicos: la mejora genética humana con fines cosméticos. En lugar de la cirugía plástica, las personas pueden optar por medios genéticos para mejorar su estética de forma permanente. Se puede imaginar un escenario en el que tener un rasgo físico menos "atractivo", puede causar angustia mental, y puede justificar una mejora cosmética.

Por último, ¿"editar o no editar" los genomas? Aunque hayamos alcanzado la capacidad técnica de editar genomas, los científicos todavía tienen que debatir y abordar no sólo la ética de la edición, sino también la seguridad del organismo en cuestión y el impacto potencial de esta modificación genética en el medio ambiente. Los organismos reguladores de todo el mundo, con directrices y normas estrictas, deben especificar qué enfermedades genéticas justifican la edición de genes y cuáles no. También deben determinar quién tiene acceso a esta tecnología. ¿Será sólo para los ricos, que pueden permitírselo, o para las poblaciones y tribus pobres, donde una enfermedad genética devastadora puede ser más frecuente? Es imperativo garantizar que estas decisiones críticas estén dirigidas por una perspectiva humanitaria, en lugar de por una mera estrategia de marketing dictada por el negocio.

Desde el punto de vista de la tecnología, estamos en un camino de descubrimientos e invenciones sin precedentes para mejorar la edición de genes. Lo único que nos detiene ahora es nuestra imaginación. Pronto dispondremos de una tecnología de edición genética con efectos secundarios mínimos o nulos. Por lo tanto, ahora es el momento de empezar a hablar de la carga ética en este innovador camino hacia un mundo mejor y más saludable.

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Sobre el autor

Maya Raghunandan obtuvo su doctorado en Bioquímica y Biología Molecular en la Universidad de Minnesota, en las ciudades gemelas de Estados Unidos. En la actualidad, es científica de biología del cáncer en la Universidad Católica de Lovaina, Bruselas, Bélgica. En su tiempo libre, escribe sobre descubrimientos científicos interesantes en su blog sin jerga http://www.sciencesnippets.org/. Porque la ciencia no tiene por qué parecer complicada. Al contrario, debe ser comprensible para todos.

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