Wie können Sie Ihre Chancen auf eine FDA-Zulassung verbessern?

Dr. Harneet Arora, freiberufliche klinische Wissenschaftlerin und Experte für FDA-Vorschriftenteilt ihre Ratschläge mit, wie man eine FDA-Zulassung für ein neues Medikament erhält und wie man häufige Fehler vermeidet. 

Die Vermarktung eines neuen Medikaments in den Vereinigten Staaten verläuft nach einem festen Schema. Jeder Schritt in diesem Prozess, von der Forschung und Entwicklung bis zur Kennzeichnung und endgültigen Freigabe auf dem Markt, wird von der Food and Drug Administration (FDA) streng überwacht. Die Beantragung der FDA-Zulassung für ein neues Medikament kann jedoch ein wahres Minenfeld sein.

According to a recent study from the Massachusetts Institute of Technology, only about 14% of all drugs in klinische Studien die Genehmigung der FDA, der US-Bundesbehörde, die für den Schutz und die Förderung von public health. This means that for 86% of all proposed new drugs, something goes wrong along the process towards commercialisation, wasting time, energy and capital.

Was sind also die häufigsten vermeidbaren Fehler bei der Beantragung einer FDA-Zulassung und was können Antragsteller tun, um sie zu vermeiden? Dr. Harneet Arora, freiberuflicher Experte für FDA-Einreichungen auf Kolabtree, teilt ihre besten Tipps.

1. Organisieren Sie Ihren Papierkram

Der erste Fehler - und der am leichtesten zu vermeidende - ist die Vorlage einer unvollständigen Bewerbung. Prüfen Sie die FDA-Website um sicherzustellen, dass Sie alle erforderlichen Formulare einreichen und dass diese vollständig ausgefüllt sind. Achten Sie besonders auf das Ausfüllen des Formulars 1572, eines der wichtigsten Dokumente für die Einreichung eines neuen Arzneimittels (IND).

Mit dem Formular 1572 wird sichergestellt, dass die Antragsteller nicht voreingenommen sind oder sich in einem Interessenkonflikt befinden, dass sie sich verpflichten, den FDA Code of Federal Regulations für klinische Studien zu befolgen, und dass sie über die notwendige Erfahrung verfügen, um die Studie auf ethische und wissenschaftlich strenge Weise durchzuführen. Die Vermeidung von Fehlern in diesem Formular wird spätere Verzögerungen verhindern.

2. Messbare Beweise vorlegen

Nachdem alle Phasen einer klinischen Prüfung abgeschlossen sind, prüft die FDA die Ergebnisse und organisiert eine offene Diskussion - oft virtuell -, bei der die Pharmaunternehmen den Nachweis erbringen, dass ihr vorgeschlagenes Medikament wirksam ist und erhebliche Vorteile gegenüber bestehenden Medikamenten für dieselbe Krankheit bietet. Dabei geht es nicht darum, festzustellen, ob das neue Medikament sicher ist - dies wurde bereits durch In-vitro- und In-vivo-Studien ermittelt -, sondern darum, zu beweisen, dass es das Leben der Patienten deutlich verbessern wird.

Meiner Erfahrung nach werden die meisten Anträge in diesem Stadium abgelehnt, weil es an klaren Daten über die Wirksamkeit des Medikaments und seine Vorteile gegenüber bereits auf dem Markt befindlichen Behandlungen mangelt. Daher ist es wichtig, messbare Parameter zur Wirksamkeit des Medikaments vorzulegen.

So reicht es beispielsweise nicht aus, darauf hinzuweisen, dass sich die Symptome der Patienten durch 2% gebessert haben, sondern es ist erforderlich, die Art dieser Verbesserung zu spezifizieren.

Es ist auch wichtig, einen Bezugsrahmen für die Bewertung dieser Verbesserung zu schaffen. Dies kann ein Vergleich zwischen einer Gruppe von Patienten, die das neue Arzneimittel einnehmen, und einer Kontrollgruppe sein, die ein Placebo einnimmt, oder einer Gruppe, die ein bereits auf dem Markt befindliches Arzneimittel einnimmt.

3. Führen Sie gründliche Aufzeichnungen

Es ist von entscheidender Bedeutung, jede Phase der Entwicklung und Prüfung eines neuen Arzneimittels ordnungsgemäß zu dokumentieren, von genauen vorklinischen Daten über In-vitro- und Tierstudien bis hin zur Festlegung der empfohlenen Anfangs- und Höchstdosis. Die Antragsteller müssen auch nachweisen, dass das Arzneimittel an einer ausreichenden Zahl von Probanden getestet wurde, und sorgfältig dokumentieren, wie diese auf die Behandlung reagiert haben. Insbesondere sollten die Antragsteller alle unerwünschten Nebenwirkungen angeben, die bei den Probanden aufgetreten sind. Wenn einige der Probanden die Studie abbrechen, müssen die Antragsteller erklären, warum dies geschehen ist.

Außerdem muss nachgewiesen werden, dass die Vorteile des neuen Medikaments seine Nebenwirkungen überwiegen und dass diese weniger schwerwiegend sind als die von bereits auf dem Markt befindlichen Medikamenten für dieselbe Krankheit. So könnte beispielsweise ein Medikament zur Behandlung einer unheilbaren Krankheit, die Erbrechen und Migräne verursacht, dennoch zugelassen werden, wenn es die Lebenserwartung der Patienten deutlich erhöht. Würden die gleichen Nebenwirkungen für ein Medikament zur Behandlung von Bluthochdruck gemeldet, würde die Zulassung höchstwahrscheinlich verweigert werden, da es für diese Krankheit bereits Behandlungen mit geringeren Nebenwirkungen auf dem Markt gibt.

In jedem Fall müssen die Antragsteller ihre Strategien zur Risikobewertung und -minderung (REMS) vorlegen, in denen sie detailliert erläutern müssen, welche Maßnahmen sie zur Minimierung möglicher Nebenwirkungen zu ergreifen gedenken. Achten Sie bei der Zusammenstellung dieses Abschnitts darauf, dass Sie so genau wie möglich angeben, was die Patienten tun müssen, um Nebenwirkungen zu vermeiden; beschreiben Sie beispielsweise, ob sie während der Behandlung verhüten müssen und wenn ja, welche.

Abschließende Überlegungen

Damit das neue Medikament zugelassen werden kann, müssen mindestens 80% der Versuchspersonen Anzeichen einer Verbesserung zeigen. Um sicherzustellen, dass dieser Nachweis korrekt erbracht wird und die Stichprobengruppe groß genug ist, um aussagekräftige Daten zu liefern, benötigen die Antragsteller möglicherweise die Unterstützung eines sachkundigen Statistikers. Unternehmen, die nicht über einen eigenen Statistiker verfügen, sollten in dieser Phase die Zusammenarbeit mit einem Freiberufler in Betracht ziehen, der sie bei der Auswahl der Stichprobengruppe und der Erhebung und Analyse der klinischen Daten unterstützen kann.

Schließlich ist zu bedenken, dass die FDA die Einrichtung, in der das Arzneimittel entwickelt und getestet wird, jederzeit auditieren kann, um sicherzustellen, dass sie den Richtlinien der guten klinischen Praxis (GCP) entspricht. Bei einem Audit könnte die FDA beispielsweise überprüfen, ob das gesamte Personal über die erforderlichen Qualifikationen verfügt, um seine Aufgaben sicher zu erfüllen.

Die Beantragung einer FDA-Zulassung kann nervenaufreibend sein, aber die Beratung mit Experten, die die FDA-Verfahren genau kennen, kann den Prozess rationalisieren. Einige pharmazeutische Unternehmen verfügen vielleicht über eine eigene Abteilung für Zulassungsfragen, aber kleineren Unternehmen fehlen möglicherweise die Kapazitäten und das Budget für eine solche Investition. In diesem Fall kann die Beauftragung eines freiberuflichen Experten die Lösung sein.

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