Come progettare uno studio clinico: 5 passi

Assumere un esperto di studi clinici freelance può essere una soluzione conveniente se avete bisogno di consultare un esperto qualificato, su richiesta.

In questo post, Jesica Levingston Mac Leod, scienziato diplomato e freelance di Kolabtree, fornisce 5 passi per progettare una triade clinical con successo e portare il vostro prodotto/dispositivo sul mercato.

Congratulazioni! Dopo anni di ricerca, hai finalmente un farmaco/dispositivo principale che può fare il salto di qualità e iniziare il processo di sperimentazione clinica. Il design appropriato di questa sperimentazione può aiutarvi a raggiungere un risultato di successo e consegnare il tuo farmaco/dispositivo al resto del mondo. Ecco alcuni passi semplici e molto importanti da tenere a mente quando si progetta un sperimentazione clinica. 

1. Rendilo semplice

Cercare di rispondere a una sola domanda e/o formulare una sola ipotesi. Limitare la complessità del protocollo al minimo. Costruisci il progetto dal quadro generale alle parti più piccole. Le cose si complicheranno, infatti soddisfare tutti i protocolli normativi è abbastanza complesso e per questo assicuratevi di assumere i migliori professionisti you can find. Have in mind that you need to send the data to the Food and Drug Administration (FDA), or your local equivalent, for approval to continue research and testing before starting any of the 4 phases of studi clinici.

2. Il reclutamento dei pazienti e dei professionisti associati è un fattore chiave del successo

La corretta identificazione e l'impegno di un gruppo eterogeneo di parti interessate, dagli sperimentatori e dagli sponsor ai pazienti, e il mantenimento di una comunicazione aperta e costante (compreso il loro input e la loro rappresentanza nei relativi comitati) sono i punti di partenza critici.

Alcuni consigli:

• Diminuire le procedure e le attività che creano lavoro aggiuntivo per i siti e i pazienti.
• Identificare ed eliminare gli elementi che non sono necessari per garantire la sicurezza dei partecipanti e mantenere quelli direttamente rilevanti per rispondere alla domanda primaria della ricerca.
• Scegliere e riportare correttamente i metodi di randomizzazione.
• Cerca i metodi di stratificazione all'avanguardia.
• Bilanciare il gruppo di studio usando la tecnica della stratificazione. Come minimo, la valutazione dei risultati dovrebbe essere in cieco.
• Raccogliere solo i dati necessari per mantenere la sicurezza dei partecipanti e affrontare la domanda principale.
• Sviluppare un piano per incontrare regolarmente le parti interessate.
• Programmare incontri puntuali per esaminare i successi e le sfide del reclutamento e chiedere ai siti se hanno bisogno di supporto per garantire un reclutamento efficiente ed efficace.
• Creare un breve sondaggio per le persone a cui viene offerta l'iscrizione ma che rifiutano di partecipare.
• Scegliete i migliori opinion leader e professionisti chiave che potete trovare, se non possono unirsi a voi, chiedete dei referral per trovare la migliore seconda opzione.
• Creare un gruppo diversificato, includere il marketing, i regolatori, i medici, gli scienziati, i dirigenti, ecc. ed educarli sui ruoli e i doveri di ciascuno.

3. Pianifica le 4 fasi con l'obiettivo della tua sperimentazione clinica in mente

In Fase I gli studi valutano la sicurezza di un farmaco/dispositivo, potrebbero includere un piccolo numero di volontari sani (da 20 a 100), con l'obiettivo di determinare gli effetti del farmaco/dispositivo, come il modo in cui viene assorbito, metabolizzato ed escreto, e i possibili effetti collaterali che si verificano quando i livelli di dosaggio vengono aumentati.

Nella fase II lo studio deve testare l'efficacia di un farmaco/dispositivo. La maggior parte degli studi di fase II sono studi randomizzati; è preferibile che lo studio sia "in cieco" perché questo permette agli investigatori di fornire alla casa farmaceutica e alla FDA informazioni comparative sulla sicurezza e l'efficacia relativa del nuovo farmaco.

Nella Fase III gli studi coinvolgono test randomizzati e in cieco in centinaia o diverse migliaia di pazienti, questo fornisce sia all'azienda che alla FDA dati sull'efficacia del farmaco/dispositivo, i benefici e la gamma di possibili reazioni avverse. Molto importante, una volta che la Fase III è completa, l'azienda può richiedere l'approvazione della FDA per la commercializzazione del farmaco.

Nella Fase IV o Post Marketing Surveillance Trial, lo scopo è quello di confrontare un farmaco/dispositivo con altri farmaci/dispositivi già sul mercato; di monitorare l'efficacia a lungo termine di un farmaco e l'impatto sulla qualità della vita del paziente; e di determinare il rapporto costo-efficacia di una terapia farmacologica rispetto ad altre terapie tradizionali e nuove.

4. Sviluppare un budget adeguato e un piano di risorse

Creare pietre miliari e un modo per mantenere il costo in pista. Trova il modo migliore per misurare le prestazioni, ricorda: Se non si può misurare, non si può migliorare.

5. Cerca di fare dei buchi nel tuo design e nei tuoi protocolli

Eseguire una scansione ambientale o un'analisi SWOT (punti di forza, debolezze, opportunità, minacce), includere la concorrenza, la politica, le fluttuazioni stagionali, la consapevolezza, lo stadio e la rarità della malattia, la soddisfazione con le terapie attuali e le preoccupazioni economiche. Anticipare gli eventi indesiderati per identificare potenziali insidie e colli di bottiglia, è possibile utilizzare dati storici e di riferimento per stimare tempistiche realistiche. Un disegno di sperimentazione clinica a prova di proiettile deve essere testato nei modi più scomodi per essere più sicuro e protetto.

Il messaggio da portare a casa è che un percorso clinico progettato con un obiettivo chiaro, pietre miliari e tempistica, da un team di professionisti diversi e competenti, che lavorano in ambienti aperti e sicuri, dove idee e feedback sono benvenuti, può aiutarvi ad accelerare e migliorare il processo per portare il vostro farmaco/dispositivo sul mercato e cambiare il mondo.

Riferimenti:

1. https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S155171441730753X
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5594116/
3. https://www.centerwatch.com/clinical-trials/overview.aspx

 

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