Editing genetico: Applicazioni ed etica

Genetic engineering and biotecnologia have come quite far. The words of Nobel laureate Sydney Brenner, “Progress in science depends on new techniques, new discoveries and new ideas, probably in that order”, could not be truer for gene editing. Modifica del gene applications span various industries, most notably food and assistenza sanitaria. It refers to specific intentional alterations to the DNA sequence of a cell, tissue or organism to effect a desired change. The alterations range from a simple base pair insertion to large deletions. This pet peeve of genetic engineers- first appeared in the 1980s- relies on DNA cutting enzymes called nucleases and the cells’ own DNA repair machinery. The overall strategy remains consistent even today, but enhanced with multi-fold higher specificity and efficiency.  The three gene editing strategies in vogue include zinc-finger nucleases (ZFNs), nucleasi attivatrici di trascrizione simili ad effettori (TALENs), e clustered regularly inter-spaced short palindromic repeats (CRISPR) insieme alla proteina Cas9.

L'avvento del CRISPR-La tecnologia Cas9, dal 2012, ha reso l'editing dei genomi molto meno macchinoso e più "facile da usare". Ma l'editing del genoma continua a essere avvolto da un enigma etico.

Indubbiamente, i benefici dell'editing genico si riflettono al meglio sulle forniture alimentari mondiali e sulle terapie cliniche. Discuterò l'impatto e le preoccupazioni dell'editing genico su ciascuno di questi ambiti uno per uno nelle sezioni seguenti. Ma, prima di immergersi nei pro e nei contro dell'editing genico, è importante capire che gli attuali prodotti di l'editing genico sono diversi dagli organismi geneticamente modificati (OGM), convenzionalmente discussi e largamente osteggiati. Gli OGM classici portano transgeni da batteri o virus. Gli organismi geneticamente modificati, invece, non contengono alcun componente di batteri/virus o di altre specie. Questo è possibile perché le nucleasi usate nell'editing genico non sono trattenute nelle cellule dopo che il lavoro è stato fatto.

Applicazioni di editing genico: Colture e bestiame 

From an agricultural point of view, the world is already facing a scarcity in food supply, which can only be expected to get worse with the changing climate and uncertain water supplies. Thus, it is important to generate crops that are more resistant to droughts, cold temperature, pests and other infectious agents. Livestock animals are integral to the agricultural practices, particularly in view of the high meat consumption globally. A primary objective while modifying livestock genes is to increase the amount of lean muscle, making them more valuable for consumption. A primary benefit of gene editing over conventional breeding strategies is its ability to change the genome of an entire generation in a single go. This saves a lot of time that will be spent otherwise to bring about the desired change in each population.

Ma, nel farlo, è imperativo assicurarsi di non creare una specie di coltura altamente invasiva che potrebbe avere un impatto dannoso sull'ambiente. Nel frattempo resta da vedere se le colture e il bestiame geneticamente modificati possono trovare maggiore accettazione degli OGM nella società.

Gli OGM hanno avuto un'impressione cupa sul pubblico. Può #geneediting essere la prossima grande cosa in #agricoltura? https://t.co/Dloy7cUdEj pic.twitter.com/AhHIbpnDc2

- BOSS Magazine (@BOSSNewsNetwork) 27 aprile 2018

 

Applicazioni di editing genico: Terapie cliniche

Le cliniche sono il regno dove l'impatto dell'editing genico è il più diretto, e quindi anche il più discusso e dibattuto per i pro e i contro. La terapia genica ha la promessa di correggere diverse malattie genetiche, che vanno da - ma non solo - l'anemia falciforme, la malattia di Huntington alla distrofia muscolare. Mentre la maggior parte delle strategie di editing genico in un contesto clinico utilizzano un ex-vivo approccio, alcune malattie possono non essere suscettibili di queste pratiche. In questi casi, in vivo è necessario utilizzare la consegna di strumenti di editing genico. In casi molto speciali, dove i futuri genitori hanno un rischio elevato di avere una prole con disordini genetici debilitanti, potremmo avere bisogno di considerare anche l'editing della linea germinale/embrionale. L'editing della linea germinale (editing dei gameti sessuali) ci permetterà di eliminare completamente il gene malato dalla stirpe, e prevenire la trasmissione alle generazioni future. L'editing embrionale permetterebbe anche di eliminare il gene malato nell'intero organismo, compresa la sua linea germinale. A partire dal 2017, siamo ora in grado di modificare geneticamente gli embrioni umani. Ma solo perché possiamo modificare un embrione umano, significa che dovremmo farlo?

.@UMNHealth 1TP3Ricerca è stato il fondamento per il punto di riferimento #GeneEditing prova https://t.co/2U2HYbSdlG #UMNProud

- U of M Research (@UMNresearch) 27 novembre 2017

 

Dibattito etico

Questo è lo spazio in cui il dibattito sociale ed etico intorno alle applicazioni di editing genico deve avere luogo. Come decidere quali casi giustificano l'editing della linea germinale o dell'embrione? Chi traccia la linea per ex vivo contro in vivo terapia? Si può sostenere che l'editing genetico dovrebbe essere permesso per malattie genetiche devastanti, come la malattia di Huntington. Ma che dire delle persone con disabilità meno pericolose per la vita, come il nanismo o la cecità/sordità ereditaria?

C'è anche la preoccupazione per le persone che cercano di modificare i tratti umani non patologici - il miglioramento genetico umano per scopi cosmetici. Invece della chirurgia plastica, le persone possono optare per mezzi genetici per miglioramenti cosmetici permanenti per se stessi. Si può immaginare uno scenario in cui avere una caratteristica fisica meno "attraente", può causare disagio mentale, e può giustificare un miglioramento cosmetico.

Quindi, alla fine, "modificare o non modificare" i genomi? Mentre abbiamo raggiunto la capacità tecnica di modificare i genomi, gli scienziati devono ancora discutere e affrontare non solo l'etica dell'editing, ma anche la sicurezza dell'organismo in questione e il potenziale impatto di questa modifica genetica sull'ambiente. Gli organismi di regolamentazione, in tutto il mondo, con linee guida e regole severe, devono specificare quali malattie genetiche giustificano l'editing genetico e quali no. Devono anche determinare chi ha accesso a questa tecnologia. Sarà solo per i ricchi, che possono permetterselo, o per le popolazioni povere e le tribù, dove una malattia genetica devastante può essere più diffusa. È imperativo assicurare che queste decisioni critiche siano dirette da una prospettiva umanitaria, piuttosto che semplicemente da una strategia di marketing dettata dal business.

Dal punto di vista della tecnologia, siamo su un percorso senza precedenti di scoperta e invenzione per migliorare l'editing genico. L'unica cosa che ci ferma ora è la nostra immaginazione. Presto saremo armati di una tecnologia per l'editing genico con effetti collaterali minimi o nulli. Quindi, ora è il momento di iniziare a parlare del peso etico su questa strada innovativa verso un mondo migliore e più sano.

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