Biosimilaires : Avantages, défis et avenir

A biosimilar is a biological medicine that is highly similar to an already approved biological medicine. The biosimilars market is expected to triple in size to $15 billion by 2020, McKinsey  predicts. By that alone, we see that these medicines can transform soins de santé. A rapport par le Conseil des biosimilaires (2018) prévoit que les biosimilaires pourraient permettre d'économiser jusqu'à $250 milliards de coûts au cours de la prochaine décennie. Ces produits peuvent-ils améliorer l'accès des patients aux personnes dépendant des traitements biologiques ? Quels sont les défis et les opportunités ? Il s'agit notamment des avantages des biosimilaires :

Produits biologiques

Produits biologiques are biological molecules, sourced from living organisms, used to diagnose, treat and cure many chronic and disabling diseases. The typically large and complex biological molecules —including hormones and monoclonal antibodies— are manufactured from microorganisms, plant or animal cells using biotechnologie. The natural variability within the host organism, results in variability between the various batches of the active biological molecule being produced. Usually, these variabilities are minimal and do not change the biological function. Today, biologics offer one of the most cutting-edge technology for clinical prognoses of many diseases. The therapeutic potential of these molecules ranges from diabetes to autoimmune diseases to cancers. A major drawback of biologics, despite their high demand, is the accompanying excessive cost -a major barrier for patients. Knowing the benefits of biosimilars is highly necessary.

Les arguments en faveur des biosimilaires

La charge financière pour le consommateur pourrait apparemment être allégée par une deuxième catégorie de produits biologiques, appelée Biosimilaires. Les biosimilaires sont molécules biologiques qui sont "très similaire à un médicament biologique de référence déjà approuvé".. Pour être qualifiée de biosimilaire, une molécule doit démontrer des propriétés équivalentes en termes de "structure, activité biologique et profil d'efficacité, de sécurité et d'immunogénicité".à la molécule de référence originale. Comme les produits biologiques, les biosimilaires sont également fabriqués biologiquement. Le processus est donc naturellement variable, ce qui entraîne une variabilité inhérente par rapport au médicament de référence. Ces variations font de la caractérisation et de l'approbation réglementaire une tâche difficile. Toutefois, s'il peut être prouvé que ces variations n'affectent pas la sécurité et l'efficacité cliniques, le biosimilaire sera considéré pour approbation par les organismes de réglementation.

Une molécule biologique de référence doit faire l'objet d'une demande " autonome " contenant toutes les données, notamment les essais cliniques démontrant sa sécurité et son efficacité. Lorsque le brevet d'un médicament biologique original expire, d'autres sociétés concurrentes peuvent demander des autorisations de commercialisation pour un produit biosimilaire correspondant. L'objectif ultime du programme de développement d'un biosimilaire est de prouver sa "bio-similarité" avec le médicament de référence, plutôt que d'établir un profil de sécurité ou d'efficacité indépendant. Ainsi, au lieu de passer par un essai clinique classique, le biosimilaire subit un essai clinique comparatif pour prouver l'absence de différence clinique avec la molécule de référence. La molécule biosimilaire peut s'appuyer sur les connaissances en matière de sécurité et d'efficacité acquises au cours des années d'utilisation de la molécule de référence.

D'un point de vue réglementaire, le programme de développement d'un biosimilaire n'a pas besoin de répéter tout le programme de développement clinique de la molécule biologique de référence originale. Cet avantage réduit les coûts encourus par les deux parties : les fabricants et les consommateurs. En outre, il évite à de nombreux volontaires et patients de s'engager dans des essais inutiles. Dans l'ensemble, la procédure d'approbation des biosimilaires est beaucoup plus rationnelle, plus simple et moins coûteuse que celle des produits biologiques originaux de marque. Par conséquent, les biosimilaires permettent aux patients d'accéder aux innovations médicales plus rapidement et à moindre coût, sans compromettre l'efficacité ou la sécurité. Un système complet liste de biosimilaires approuvés par la FDA ou l'EMA. ici.

Biosimilaires : Situation dans l'UE et aux États-Unis

L'Agence européenne des médicaments (EMA) a ouvert la voie à l'approbation des biosimilaires dans l'Union européenne (UE) et a approuvé le premier biosimilaire (Omnitrope) en 2006. Actuellement, l'UE est le marché le plus mature pour les biosimilaires, dans le monde entier. En fait, les réglementations mises en place par l'UE ont donné le ton pour le développement des biosimilaires dans le reste du monde. En mars 2018, il existe plus de 40 biosimilaires approuvés par la commission européenne. Ce chiffre ne peut qu'augmenter avec l'expansion continue du pipeline de biosimilaires en cours d'examen par l'EMA. Au cours de la dernière décennie, les systèmes de santé de l'UE ont observé un avantage visible face à la concurrence sur le marché des biosimilaires. Le marché européen des biosimilaires devrait atteindre près de 1,2 milliard de dollars d'ici la fin de l'année 2018.

En revanche, le marché des biosimilaires aux États-Unis est encore assez plat et émerge lentement au fur et à mesure que les directives réglementaires se mettent en place. La Food and Drug Agency (FDA) a approuvé le premier biosimilaire en 2015 seulement (Filgrastim). En juillet 2018, il n'y avait que 12 biosimilaires approuvés par la FDA sur le marché. Sans aucun doute, les États-Unis sont un marché des biosimilaires. Toutefois, de nombreux facteurs imprévisibles, notamment les litiges en cours concernant les brevets entre les innovateurs, peuvent allonger le délai de mise sur le marché. Selon la RAND Corporation, les biosimilaires pourraient réduire les coûts du système de santé américain en matière de produits biologiques d'environ 1,5 milliard d'euros. $54 milliard au cours de la prochaine décennie. Voyons maintenant les avantages des biosimilaires.

Avantages des biosimilaires :

• Réduction des coûts par la concurrence

Les médicaments biologiques peuvent être très coûteux. Par exemple, un médicament biologique contre le cancer peut coûter des centaines et des milliers de dollars par patient et par an. La présence de plusieurs biosimilaires sur le marché brisera le monopole du médicament de référence et contribuera à faire baisser les coûts.

• Amélioration de l'accessibilité des patients

Avec davantage de biosimilaires en circulation, davantage de patients dans le monde peuvent avoir accès à ces options de traitement.

• Incitation à l'innovation

Les biosimilaires ne peuvent être commercialisés avant l'expiration du brevet du médicament de référence. Il peut être nécessaire de disposer de nouveaux produits biologiques innovants et brevetables pour conserver une part de marché importante, à la suite de l'expiration des brevets. Les entreprises pharmaceutiques seraient donc encouragées à investir davantage dans les secteurs de pointe de la R&D pour favoriser l'innovation.

Biosimilaires : Défis

Malgré leur prix abordable, les biosimilaires doivent relever de nombreux défis pour être acceptés. Certains de ces défis sont les suivants

• Éducation des patients et des prescripteurs

Bien que les biosimilaires existent depuis plus de dix ans dans l'UE, ils restent une nouveauté pour les personnes extérieures à ce secteur. Selon un enquête en 2014près de 30% des personnes vivant avec un diagnostic ont déclaré que leur choix de médicament était fortement influencé par l'identité du fabricant du médicament. Une éducation de masse est nécessaire tant dans le secteur de la santé que dans l'industrie pharmaceutique. Les prescripteurs peuvent considérer les biosimilaires comme un travail supplémentaire : examiner les données cliniques, discuter de la substitution avec les pharmaciens, etc. La situation est encore compliquée par la volonté des assureurs d'imposer le passage aux biosimilaires. Le site médecins, pharmacien et les patients, tous doivent être éclairés et, par la suite, convaincus des avantages du passage aux biosimilaires.

• Problème d'extrapolation

Extrapolation est "le processus consistant à accorder une indication clinique à un médicament sans que des études cliniques de sécurité et d'efficacité propres ou nouvelles ne viennent étayer cette indication". La question de savoir si les biosimilaires peuvent être prescrits pour des indications non autorisées, qui sont approuvées pour le médicament de référence, est une zone grise. Des directives appropriées doivent être mises en place pour ces indications. Si ce n'est pas le cas, les hôpitaux et les pharmacies seront obligés de proposer à la fois la molécule de référence et son homologue biosimilaire, ce qui annulera les avantages en termes de coûts de la prescription du biosimilaire.

• La question de l'interchangeabilité

Interchangeability indicates whether switching back and forth between two products does not influence the efficacy or safety when compared to each product alone. While there are some guidelines in place to determine this, there is uncertainty, prevalent at local prescriber and pharmacy levels. Whether a pharmacist can “substitute” a reference molecule with an interchangeable biosimilar or vice versa, without an explicit prescription, is another avenue seeking reconciliation.

• Maladies rares

Les traitements des maladies rares font souvent appel à des "médicaments orphelins" qui sont associés à des coûts élevés. Bien que des biosimilaires soient en cours de développement pour ces médicaments orphelins, ils se heurtent à de nombreux obstacles pratiques. Tout d'abord, il est difficile d'obtenir une population suffisamment importante et non hétérogène pour les essais de phase I et III. De plus, le coût de la fabrication d'un nombre suffisant de lots du biosimilaire pour mener des études de variabilité d'un lot à l'autre afin d'obtenir des données de comparabilité détaillées peut être disproportionné.

L'avenir des produits biologiques et des biosimilaires

L'industrie des biosimilaires et sa réglementation ont connu une croissance fulgurante au cours de la dernière décennie. Comme certains des produits biologiques les plus prescrits verront leur brevet expirer dans un avenir proche, le marché des biosimilaires est prêt à connaître une croissance supplémentaire. La concurrence sur le marché stimulée par les biosimilaires peut constituer une menace pour le monopole de l'industrie pharmaceutique de marque. On constate souvent que les géants pharmaceutiques contrecarrent les entreprises de biosimilaires sur le terrain des droits de propriété intellectuelle. Dans les années à venir, les autorités réglementaires devront fournir un cadre plus tangible pour aborder certaines zones d'ombre dans la commercialisation et la prescription des biosimilaires. Ceci, accompagné de l'éducation des praticiens/consommateurs, de nouveaux modèles de développement et de commercialisation, peut ouvrir la voie à la création de nouveaux biosimilaires à succès. Voici les avantages des biosimilaires.

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