5 consejos de expertos sobre la diligencia debida en biotecnología y consideraciones técnicas (Q&A)

Dr. Khoa NguyenEl Dr. Khoa, experimentado consultor científico, comparte sus principales consejos sobre la diligencia debida en biotecnología y las consideraciones técnicas, específicamente para las nuevas empresas y las PYMES que buscan financiación. El propio Dr. Khoa es el fundador de Tranquis Therapeutics, una empresa biotecnológica que se lanzó con una financiación de serie A de $30 millones. 

1. ¿Podría compartir con nosotros cuáles serían algunos aspectos importantes del proceso de desarrollo de una tecnología novedosa?

Las tecnologías propias son el motor del éxito de los lanzamientos biotecnológicos. Como ya se ha dicho, estas tecnologías deben satisfacer necesidades médicas no cubiertas y, por tanto, la demanda del mercado. Sin embargo, hay otras estrategias "técnicas" importantes que hay que tener en cuenta, como la primera en su clase frente a la mejor en su clase y el desarrollo de una sola indicación frente a la plataforma.

En cuanto al primer punto, las tecnologías de primera clase se refieren a aquellas que nunca se han realizado antes y, obviamente, están asociadas a un mayor riesgo y también a una alta recompensa, siempre que el desarrollo tenga éxito. Un ejemplo relevante es el desarrollo de Vacunas de ARNm de Modernaque ha perturbado el campo de la vacunación. A diferencia de las tecnologías de primera clase, las invenciones de primera clase son las que se basan en productos anteriores con muchas optimizaciones derivadas de la información del mundo real. Son más fáciles de desarrollar, ya que la tecnología principal ha demostrado ser funcional.

Sin embargo, dado que la vía de desarrollo es más accesible, el mejor desarrollo tecnológico se enfrenta a menudo a una intensa competencia. An example of this approach is the development of anti-CD47 antibodies for oncología indications by many biotech companies. Mientras que el primer producto fue sacado de Stanford por el equipo de Forty SevenEn la actualidad, se han desarrollado varias generaciones posteriores de este producto biológico para mitigar las deficiencias de la primera generación, como el efecto fuera de objetivo sobre los glóbulos rojos y la consecuencia asociada de anemia.

Otra consideración estratégica importante es si la empresa se dirige a una vía/enfermedad específica (indicación única) o pretende generar un nuevo paradigma de intervención terapéutica (desarrollo de plataforma). Mientras que la indicación única es bastante autoexplicativa, la tecnología de plataforma es más compleja. Este enfoque puede incluir el desarrollo de una serie de terapias que giran en torno a un concepto científico centralizado. Por ejemplo, Tranquis se basa en el descubrimiento de mi investigación académica que postula que la disfunción metabólica de las células inmunitarias del cerebro es un defecto común subyacente de varias enfermedades cerebrales y nos centramos en una plataforma de investigación que explora el desarrollo de varias terapias inmuno-metabólicas centradas en la microglía. Alternatively, a platform technology could represent a technological breakthrough that is readily applied to different disease contexts. Moderna again is a great example of a platform company with its mRNA vaccine technology. Moderna’s technology platform was successfully applied into the field of infectious disease and this hallmark proof of concept success will certainly pave way for the company to venture into the arena of cancer vaccines with its mRNA approach.

2. Suponiendo que la empresa haya desarrollado una tecnología novedosa y quiera iniciar una campaña de captación de fondos para apoyar su desarrollo. ¿Cuáles son las consideraciones clave durante el proceso de diligencia debida con los posibles inversores?

La diligencia técnica debida es un proceso en el que los inversores evalúan el valor de un activo potencial, así como su estrategia de mitigación de riesgos proporcionada por los inventores. Requiere un análisis exhaustivo y meticuloso del activo por parte de analistas con experiencia en la materia. Este proceso es muy importante para determinar si la empresa emergente podrá recaudar fondos con éxito o ser adquirida por una empresa más grande.

En general, las consideraciones clave incluyen

• el rigor científico,
• estatus de protección de la propiedad intelectual, y
• documentos transaccionales/plan de negocios.

Sin embargo, el proceso de diligencia debida depende totalmente del enfoque de los inversores: algunos serían muy exigentes desde el punto de vista técnico (es decir, requerirían informes de datos científicos meticulosos) mientras que otros darían más importancia a la estrategia empresarial/legal y, por tanto, requerirían un plan de negocio más bien elaborado. Según mi experiencia, el proceso de diligencia debida puede ser una experiencia única en la que la decisión de financiación dependa de un par de rondas de preguntas y respuestas de diligencia debida para aclarar temas que no se han discutido previamente o un proceso iterativo más extenso de meses de duración, en el que las preguntas de los inversores desencadenen una mayor optimización empírica de la tecnología/plan de negocio/estado de protección legal.

3. ¿Podría explicar con más detalle el aspecto del rigor científico del proceso de diligencia debida?

Los inversores con conocimientos técnicos se detendrán mucho en la ciencia que hay detrás de la tecnología, desde las pruebas de concepto in vitro/in vivo hasta los estudios críticos para el desarrollo clínico de la tecnología.

• Análisis de datos and verification: En concreto, los inversores emplearán una serie de expertos consultores para analizar cuidadosamente los datos y asegurarse de que se han empleado los ajustes experimentales, los modelos preclínicos y los análisis estadísticos correctos en la generación e interpretación de los datos.
• Validación de datos: Muchos exigirían que los datos fueran validados de forma independiente por al menos dos fuentes (los inventores principales y una CRO independiente) para confirmar la solidez científica de los resultados.
• Evaluación de la tecnología: Una vez que estos estudios de prueba de concepto hayan demostrado estar bien ejecutados, el siguiente paso sería evaluar si la tecnología está bien desarrollada para su uso en humanos.
• Evaluación: This includes careful analysis of safety/toxicology profile/biomarcadores for target engagement-efficacy in relevant ex vivo/in vitro biological systems/standard animal models for these types of assessment.
• Posibilidades de ampliación: Además, los inversores quieren saber si la tecnología podría formularse adecuadamente y ampliarse fácilmente para su fabricación o si la empresa ha invertido en explorar vías de desarrollo para alcanzar estos objetivos.

Estos son sólo algunos puntos clave relacionados con el aspecto del "rigor científico" del proceso de diligencia debida. En teoría, los inversores podrían tener preguntas sobre cualquier parte de la presentación científica que no les parezca bien, por lo que los empresarios deben venir bien preparados para abordar cualquier aspecto "confuso" de su ciencia. La regla general es ser su peor crítico por adelantado, de modo que cuando llegue el momento de la debida diligencia científica, no haya grandes sorpresas.

4. ¿Es la situación de la protección de la PI algo a lo que el empresario debe prestar atención durante el proceso de diligencia debida?

Los inversores están especialmente interesados en determinar si la tecnología principal de la empresa en la que invertirían no será fácilmente imitada por los competidores, lo que significa que todas las patentes, secretos comerciales/conocimientos técnicos están minuciosamente documentados y legalmente protegidos. Durante el examen de la protección de la propiedad intelectual, los inversores se plantearán inicialmente muchas preguntas importantes, como por ejemplo

• quiénes son los fundadores/inventores de la empresa/su tecnología principal y si tienen restricciones legales para utilizar la tecnología principal de la empresa actual para el desarrollo de otra entidad;
• ¿tienen los fundadores/inventores algún conflicto de intereses con respecto a otras empresas en las que hayan participado antes de la fundación de la empresa actual?
• ¿la propiedad intelectual relacionada con la tecnología está financiada total o parcialmente por fundaciones privadas/gubernamentales/instituciones académicas y, en ese caso, se han abordado las cuestiones de copropiedad?

Una vez resueltas estas cuestiones, los inversores querrán saber si los acuerdos se han documentado como parte de la fundación de la empresa. Por ejemplo, los propietarios de la tecnología deben acordar la transferencia de la propiedad intelectual a la empresa en las solicitudes de patentes, especificar las renuncias/declaraciones de conflictos de intereses y respetar los acuerdos de confidencialidad.

5. ¿Qué pasa con los documentos transaccionales?

Estos documentos están relacionados con el proceso de creación de la empresa, como por ejemplo

• Acuerdos de los fundadores,
• Acuerdos laborales,
• Acuerdos de confidencialidad, y
• Acuerdos del Consejo Científico Asesor.

Todos ellos especifican los intereses y las obligaciones de todos los individuos que participan en la fundación y el desarrollo de la empresa. Los Acuerdos de Fundadores/Empleo/Consejo Asesor Científico están relacionados con los acuerdos entre los fundadores y entre la empresa y los empleados/asesores en lo que respecta a su remuneración y a sus respectivas obligaciones con la empresa, que suelen ir acompañados de una cláusula de adquisición de derechos para exigir el compromiso de los fundadores/empleados durante un periodo de tiempo determinado con la empresa. La concesión de opciones sobre acciones es también una parte importante de estos acuerdos. Los acuerdos de confidencialidad especifican las normas y reglamentos relativos a la custodia de la información de propiedad de la empresa, de modo que ninguno de los fundadores, asesores, empleados o consultores pueda divulgar legalmente esta información a la competencia o al público. Estos documentos serán examinados cuidadosamente por los inversores durante el proceso de diligencia debida.

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