分析にインパクトのあるヘルス・アウトカム・リサーチ・スタディをデザインする方法

ジェイコブ・ヴァンホーテン臨床データアナリストと 生物統計学コンサルタント のKolabtree氏が、インパクトのあるヘルスアウトカムリサーチを分析用にデザインするためのトップヒントを提供します。 

あなたが医療関係者で、過去20年以内に研究を読んだり、行ったり、あるいは行おうと考えたことがあれば、おそらくアウトカム・リサーチのコンセプトに精通していることでしょう。一言で言えば、アウトカム研究とは、研究対象が定義可能な健康上のアウトカムであり、後に例示するように、ワークフロー全体のさまざまな部分がそれらのアウトカムに与える影響を測定する分野です。このような研究の目的は、どのような要因が対象となるアウトカムに影響を与えるかを明らかにすることであるため、古典的な疫学研究をはじめとする様々な実験的・観察的研究デザインがこの課題に適しています。

• ランダム化比較試験。
• 横断的な研究です。
• コホート研究。
• システマティックレビュー/メタアナリシス、または
• 品質向上のための研究方法論。

なぜアウトカム・リサーチを行うのか？

アウトカム・リサーチを行う理由はたくさんありますが、そのすべてを列挙すると、この記事では到底できません。一言で言えば、生物医学の分野におけるアウトカム・リサーチとは、主にその分野のあるタスクのパフォーマンスを向上させることに焦点を当てたものです。有名な経営コンサルタントであるピーター・ドラッカーは、"You can't manage what you can't measure. "と言っています。つまり、改善の針がどこに向いているかを知らずして、改善の「針を動かす」ことはできないのです。さらに、このような測定は、次のようなことにもつながります。

• の品質向上を目指します。
• decreased ヘルスケア costs,
• 診断と治療の効率化、そして
• 患者さんの体験を

自分の患者さんに最高の結果をもたらしたいと思わない人はいないでしょう。改善のために継続的な測定を行うことは、間違いなく医療の主要な研究課題であり、アウトカムリサーチはそのための強力なツールの1つです。

アウトカム・リサーチを統計家のように考えるには

研究活動を始めようと考えたとき、おそらく最初に知るべきことは "何を知りたいのか "ということでしょう。システムや効率性に関心があるのか、それとも患者さんが決定する無形のQOL（生活の質）に関心があるのか。また、医療をより安価に、公平に、患者さんが利用しやすくすることに関心があるのか、それとも診療所の収益性に関心があるのか。いくつかの重要な質問があります。

• 興味のある結果は何ですか？
• 関連するステークホルダーは誰なのか。
• どのようにして利益の結果が最もよく表現されるのか、そして
• 質問に答えるために必要なデータをどのようにして手に入れることができますか？

アウトカムの種類

アウトカム・リサーチの強みの一つは、多くの異なるアウトカムとその相対的なメリットを、多くの異なる視点から検討できることです（詳細は後述します）。実際、質調整生存年（Quality-Adjusted Life Years）のように、アウトカムリサーチの構成要素の中には、異なるアウトカムの比較を行うために特別に設計されたものもあります。異なる種類のアウトカムは、あるアウトカムを、より直接的に比較可能な同等のアウトカム（例えば、一晩の睡眠を諦めるために受け取らなければならない金額）に変換することで比較することができます。

誰が気にするの？

上記のような成果を測定することを考えたとき、最初にすべきことは「誰が気にするのか」ということかもしれません。これは決して軽蔑的な意味ではありません。敬意を表します。 誰が この結果を気にしているのは誰でしょうか？患者さんですか？医療機関？保険会社、医療システム？患者さんと病院では、患者さんの満足度という結果を非常に異なる形で評価していることは想像に難くありませんが、それはどちらにとっても重要なことです。測定したい結果を適切に考慮するためには、誰の視点で評価するのが最適なのかを検討する必要があります。分析計画の最初に、どのような視点で結果を検討するかを明確にすることで、偶然であるかどうかにかかわらず、混乱や事後的なデータ操作を防ぐことができます。関心のある潜在的な結果の包括的なリストはこの記事の範囲を超えていますが、以下の表は、最も広く使用されている結果のカテゴリのいくつかを強調しています。

広く使われている成果のカテゴリー

安全性	臨床治療の過程での医療行為や監督の誤用、患者を有害事象のリスクにさらすような医療ミス
効果	医学的介入や政策によって達成できることと、実際に達成されたこととのギャップ
エクイティ	などの非臨床的な要因があるかどうかに焦点を当てた医療提供における格差の検討。レース,ジェンダーとしています。社会経済的地位 患者のケアに影響を与える
効率性	医療システムの効率を最大化し、医療費を抑え、無駄を省く方法に焦点を当てています。
タイムリーさ	患者の医療へのアクセス：アクセスを阻む障壁、保険に入っていない患者が医療の恩恵を受けられないこと。
システムの応答性	医療関係者への啓蒙活動と、患者のケアを向上させる医療政策の実施
患者さんを中心とした活動	医療介入が患者にどのような影響を与えるのか、患者は何を感じ、医療の意思決定に影響を与えるために何ができるのか。

 

データタイプ

どのような結果に興味があるかということに加えて、データをどのように考えているか、特にデータの種類について考えてみるとよいでしょう。

データには大きく分けて、数値とカテゴリーの2種類があります。

数値データ

数値とは、その名の通り、測定対象となる変数が定量的なものであり、整数型である整数と、整数以外の部分を持つすべての数字である浮動小数点型のいずれかである。

整数の例としては、病院で分娩した赤ちゃんの数、患者の満足度に関するリッカート尺度のアンケート結果、手術にかかった時間など、様々なものがあります。

カテゴリー・データ

カテゴリーデータとは、ある特定の値しか取ることができないデータのことです。データの中には、変数が2つの可能な結果のうち1つしか取らないことを意味する、カテゴライズされた二分法のデータもあります。 例えば、電球はオフにすることもオンにすることもできますが、どちらか一方になり、もう一方にはなりません。時には、2つ以上のカテゴリーがあり、これが名義変数を定義します。名目変数は、複数の異なる可能性のある値を持ちますが、それらの間に自然な順序付けはありません。例えば、花の種類のように、植物がバラ、チューリップ、デイジー、ヒマワリなどである可能性があります。最後に、自然な順序付けを持っているが、特定の結果に限定されているカテゴリー変数を順序変数と呼びます。

このタイプの変数の例としては、患者の満足度をカテゴリー別に表現したものがあります：不満足、やや満足、満足、非常に満足。たとえ可能な結果が限られていても、これらのレベルには自然な順序があります。

結果の種類とデータの種類を意識することが重要なのは、データをどのようにモデル化するかを自分で決定することが多く、それによってどのような種類の分析が可能かが決まるからです。1日あたりの病院での手術件数を知りたい場合、実際の整数値（1,2,3など）を使用することもできますし、ボリュームの多い日、少ない日に因数分解することもできます。最終的には、データをどのように表現するかによって、あなたが世界をどのように見ているか、また、なぜそのような決定をしたのかが、作品を読む人に明らかになります。あなたの意見に賛同する人はいないかもしれないし、データを再現することはできないかもしれませんが、曖昧さの余地がなければ、あなたの調査結果の真実性に疑問を持つことはありません。

あなたのデータはどこから来るのでしょうか？自分で収集するのか、それとも他のソースから入手するのか？自分でデータを記録する場合、何を記録し、何を記録しないかを決めるのはあなたの責任であり、それは利用可能な分析オプションに影響を与えます。自分で収集しないのであれば、そのデータセットは現在どのように保存されていますか（データの種類、場所など）？そして非常に重要なことは、データが作成され、収集されるプロセスを知り、理解することです。これらの問題について誤解していると、意図した質問に答えられない研究になってしまいます。

ボーナス情報：統計学者を雇うと研究がうまくいく理由

I’m not a car guy. When mine needs regular work or a specific repair, I’m the first guy to take it to the shop. Why? Because I know that I do not have the skills to do the job. Similarly, not everyone will be doing their own statistics, either because they do not have the required training or simply because they choose to put their efforts elsewhere. With that in mind, those who still wish to do outcomes research but do not want to be responsible for their own analysis should consider hiring a フリーランス・スタティシャンで簡単に見つけることができます。 コラブツリー.

もし、統計学者に協力してもらう場合は、早めに協力してもらうことをお勧めします。 有名な統計学者R.A.フィッシャーの言葉を引用すると、「実験が終わってから統計学者に相談するのは、単に死後の検査をしてくれと頼むようなものだ。彼はおそらく、その実験が何のために死んだのかを言うことができるだろう。"

確かに、実験を行ってデータを収集した後では、研究の初期段階で別の判断をしていれば利用できたかもしれない分析方法が、今では利用できなくなっていることもあります。

統計解析を自分で行う必要がないことに加えて、統計学者と一緒に仕事をすることには、有形無形のメリットがあるかもしれません。例えば、統計学者はトレーニングを通じて、より複雑な実験計画や分析方法に触れている可能性があり、標準的な方法ではなく、これらの方法を使用することで、時間、参加者、またはお金などのリソースを大幅に節約できる可能性があります。また、調査結果の再現性のためのベストプラクティスや、複雑な分析のための最新のソフトウェアパッケージなど、あなたが気づいていないような新しいアイデアがこの分野にあるかもしれません。そして何よりも、優秀な統計学者をお得に手に入れるには、今が絶好の機会と言えるでしょう。パンデミックによる経済的な影響は、あらゆる分野の人々に大きな打撃を与えています。パンデミックの影響を受けた統計学者は、フリーランスの仕事を探しており、多くの人が忠誠心と引き換えに割引を提供することを望んでいます。

結論

ここでは、アウトカム・リサーチについて網羅的に説明しているわけではありません。むしろ、まったくの初心者のための入門書としてご利用ください。しかし、そのような研究者であっても、関心のあるアウトカム、データ要素の表現方法、データの入手先などについて少し前もって考えておくことで、実行するアウトカム研究が意味のあるものであり、意図した質問に答えるものであることを確認するために大いに役立ちます。また、自分で分析できない、あるいは分析したくないと感じた場合、あるいは最新の分析方法についてもっと知りたいと思った場合には、統計学の同僚に相談することを忘れないでください。

臨床試験の実施や結果の分析にお困りですか？にご相談ください。 臨床研究コンサルタント のKolabtreeで仕事をしたり フリーランスの統計解析者.