バイオシミラー。利点、課題、そして未来

A biosimilar is a biological medicine that is highly similar to an already approved biological medicine. The biosimilars market is expected to triple in size to $15 billion by 2020, McKinsey  predicts. By that alone, we see that these medicines can transform ヘルスケア. A 報告 by the Biosimilars Council (2018)は、バイオシミラーが今後10年間で最大$250億円のコストを削減できると予測しています。これらの製品は、生物学的治療に依存している人々の患者アクセスを改善することができますか？課題と機会は何か？バイオシミラーのメリットも含めてご紹介します。

バイオロジクス

バイオロジクス are biological molecules, sourced from living organisms, used to diagnose, treat and cure many chronic and disabling diseases. The typically large and complex biological molecules —including hormones and monoclonal antibodies— are manufactured from microorganisms, plant or animal cells using バイオテクノロジー. The natural variability within the host organism, results in variability between the various batches of the active biological molecule being produced. Usually, these variabilities are minimal and do not change the biological function. Today, biologics offer one of the most cutting-edge technology for clinical prognoses of many diseases. The therapeutic potential of these molecules ranges from diabetes to autoimmune diseases to cancers. A major drawback of biologics, despite their high demand, is the accompanying excessive cost -a major barrier for patients. Knowing the benefits of biosimilars is highly necessary.

バイオシミラーの事例

消費者のコスト負担は、第二のカテゴリーである生物学的製剤によって軽減されると思われる。 バイオシミラー.バイオシミラーは 生物学的分子 となっています。 "既に承認されている参考生物学的製剤との高い類似性".バイオシミラーとして認定されるためには、ある分子が以下の点で同等の特性を示す必要があります。 "structure, biological activity and efficacy, safety and immunogenicity profile"のように、オリジナルの参照分子に近いものです。生物学的製剤と同様に、バイオシミラーも生物学的に製造される。そのため、プロセスには当然のことながら変動があり、その結果、基準となる医薬品との間に固有の変動が生じます。そのため、バイオシミラーの特性を明らかにし、承認を得ることは困難です。しかし、これらのばらつきが臨床上の安全性と有効性に影響を与えないことが証明されれば、バイオシミラーは規制当局によって承認されると考えられる。

参照用生物製剤の分子は、以下を含むすべてのデータを含む「独立型」の申請を行う必要があります。 臨床試験 その安全性と有効性が実証されたものがバイオシミラーです。オリジナルの生物学的製剤の特許が切れると、他の競合企業は、対応するバイオシミラー製品の販売承認を申請することができます。バイオシミラー開発プログラムの最終的な目標は、単独での安全性や有効性のプロファイルを確立するのではなく、基準となる医薬品との「バイオシミラー性」を証明することである。したがって、バイオシミラーは、従来の臨床試験を経る代わりに、比較臨床試験を経て、基準分子との臨床的差異がないことを証明する。バイオシミラー分子は、基準分子の長年の使用から得られた安全性と有効性の知識を利用することができます。

規制面では、バイオシミラーの開発プログラムは、オリジナルの参照生物学的製剤分子と同じ臨床開発プログラムを繰り返す必要はありません。これにより、メーカーと消費者の双方が負担するコストを削減することができます。さらに、多くのボランティアや患者さんが不必要な試験に参加しなくて済むようになります。全体として、バイオシミラーの承認経路は、ブランド化されたオリジナルの生物製剤よりもはるかに合理的でシンプルかつ低コストです。その結果、バイオシミラーは、有効性や安全性に妥協することなく、患者がより早く、より安く医療イノベーションにアクセスすることを可能にします。包括的な リスト FDAおよびEMAで承認されたバイオシミラーの数は、以下のとおりです。 これ.

バイオシミラー。EUと米国の状況

欧州医薬品庁（EMA）は、欧州連合（EU）におけるバイオシミラーの承認のための専用ルートを開拓し、最初のバイオシミラー（※）を承認しました。オムニトロープ)を2006年に発売しました。現在、EUは世界で最も成熟したバイオシミラーの市場です。実際、EUが導入した規制は、世界の他の地域におけるバイオシミラー開発の基調となっています。 2018年3月現在、EU委員会が承認しているバイオシミラーは40種類以上あります。 この数字は、EMAで審査中のバイオシミラーのパイプラインが継続的に拡大しているため、さらに増加することが予想されます。過去10年間で、EUの医療システムは、バイオシミラー市場での競争において目に見える優位性を確認しています。EUのバイオシミラー市場は、2018年末までに10億2,400万ドル近くになると予測されています。

一方、米国のバイオシミラー市場はまだかなりフラットで、規制のガイドラインが整いつつある中で徐々に台頭してきています。FDA（米国食品医薬品局）が最初のバイオシミラーを承認したのは、2015年になってからです(フィルグラスチム). 2018年7月時点では、たった 12のFDA承認バイオシミラー になっています。 間違いなく、アメリカは重要な国です。 バイオシミラーの市場.しかし、イノベーターの間で進行中の特許紛争を含む多くの予測不可能な要因により、市場投入までの期間が延長される可能性があります。RAND Corporationによると、バイオシミラーは、米国の医療システムにおける生物製剤のコストを約1,000億円削減できるとしています。 $54億円 を今後10年間に渡って提供していきます。それでは、バイオシミラーのメリットを見ていきましょう。

バイオシミラーのメリット

• 競争によるコスト削減

生物学的製剤は本当に高価です。例えば、生物学的製剤であるがん治療薬は、患者一人あたり年間数百ドル、数千ドルかかることもあります。複数のバイオシミラーが市場に出回ることで、基準薬の独占状態が解消され、コストの低減につながります。

• 患者様へのアクセス性の向上

より多くのバイオシミラーが流通することで、世界中のより多くの患者さんがこれらの治療法にアクセスできるようになります。

• イノベーションのインセンティブ

バイオシミラーは、標準薬の特許が切れるまでは販売できません。特許が切れた後も大きな市場シェアを維持するためには、特許性のある革新的な生物学的新製品が必要になるかもしれません。したがって、製薬会社は、イノベーションを促進するために、最先端の研究開発分野にもっと投資することが望まれます。

バイオシミラー。課題

バイオシミラーは安価であるにもかかわらず、受け入れられるまでには多くの課題があります。現在進行中の課題には次のようなものがあります。

• 患者と処方者の教育

バイオシミラーは、EUでは10年以上前から存在していますが、この分野以外の人にとってはまだ目新しいものです。ある文献によると 2014年の調査また、診断を受けている人の約30%が、薬の選択は医薬品メーカーのアイデンティティに大きく影響されると答えています。製薬会社だけでなく、医療機関でも広く教育する必要があります。処方者は、バイオシミラーを、臨床データの確認、薬剤師との代替品の相談など、余計な仕事と考えているかもしれません。さらに、保険会社がバイオシミラーへの切り替えを義務付けることに同意していることも、状況を複雑にしています。そのため 医師, 薬剤師 そして、バイオシミラーに切り替えることのメリットを理解してもらい、納得してもらう必要があります。

• 外挿の問題

外挿する とは、「ある薬に対して、その適応を裏付ける独自の、あるいは新たな臨床安全性・有効性試験を行わずに、その薬の臨床適応を認めるプロセス」のことです。バイオシミラーが、基準薬にはOKが出ている適応外の適応症に処方されるかどうかは、グレーゾーンです。このような適応症に対しては、適切なガイドラインが設定されなければなりません。そうしないと、病院や薬局は、基準となる分子とバイオシミラーの両方を取り扱わなければならなくなり、バイオシミラーを処方することによるコスト面でのメリットがなくなってしまいます。

• 交換性の問題

Interchangeability indicates whether switching back and forth between two products does not influence the efficacy or safety when compared to each product alone. While there are some guidelines in place to determine this, there is uncertainty, prevalent at local prescriber and pharmacy levels. Whether a pharmacist can “substitute” a reference molecule with an interchangeable biosimilar or vice versa, without an explicit prescription, is another avenue seeking reconciliation.

• 希少疾病

希少疾病の治療には、高額な費用が必要な「オーファンドラッグ」が使用されることが多い。このようなオーファンドラッグに対応するバイオシミラーが開発されていますが、現実的には多くのハードルがあります。まず、第I相および第III相試験のために、十分な数の非均質な集団を得ることが困難です。さらに、バイオシミラーの十分なバッチを製造してバッチ間の変動性を調査し、広範な比較可能性データを構築するためには、コストが不釣り合いに高くなる可能性があります。

生物学的製剤とバイオシミラーの未来

バイオシミラー産業とその規制は、過去10年間で飛躍的に成長しています。最も多く処方されている生物製剤の一部が近い将来に特許切れを迎えることから、バイオシミラー市場はさらなる成長が期待されています。バイオシミラーによる市場競争は、ブランド医薬品業界の独占状態を脅かす可能性があります。しばしば、大手製薬会社は知的財産権の観点からバイオシミラー企業を妨害していると見られています。今後数年間で、規制当局は、バイオシミラーの販売と処方におけるいくつかのグレーゾーンに対処するため、より具体的な枠組みを提供する必要があります。これに加えて、医療従事者や消費者への教育、新たな開発や商業モデルを導入することで、新たなブロックバスターとなるバイオシミラーを生み出すことが可能になります。バイオシミラーの利点は以下の通りです。

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