バイオテックのデューデリジェンスと技術的配慮に関する5つの専門家のアドバイス（Q&A）

Dr. Khoa Nguyen経験豊富な科学コンサルタントであるKhoa博士は、特に資金調達を目指す新興企業や中小企業を対象に、バイオテックのデューデリジェンスや技術的な検討事項に関するトップヒントを紹介しています。Khoa博士自身も、1億2千万円のシリーズA資金を得てスタートしたバイオベンチャー企業、Tranquis Therapeuticsの創業者です。 

1.新しい技術を開発するためには、どのような点が重要なのでしょうか。

独自の技術は、バイオテックの成功の原動力となります。先に述べたように、これらの技術はアンメットメディカルニーズを満たす必要があり、その結果、市場の需要を満たすことになります。しかし、ファースト・イン・クラスとベスト・イン・クラス、単一適応症とプラットフォーム開発など、考慮すべき重要な「技術」戦略が他にもあります。

前者については、ファースト・イン・クラスの技術とは、これまでになかった技術のことであり、開発が成功した場合には、高いリスクと高いリターンを伴うことは明らかです。 関連する例としては、以下のような開発があります。 モデナ社のmRNAワクチンワクチン学の分野を混乱させた.ファースト・イン・クラスの技術とは対照的に、ベスト・イン・クラスの発明は、過去の製品をベースに、実世界のデータをフィードバックして多くの最適化を施したものです。これらは、コア技術が機能することが証明されているため、開発しやすい。

しかし、親しみやすい開発経路であるがゆえに、クラス最高の技術開発はしばしば激しい競争にさらされる。 An example of this approach is the development of anti-CD47 antibodies for オンコロジー indications by many biotech companies. からスピンアウトした最初の製品ですが スタンフォード・バイ・フォーティーセブン・チームこの生物製剤は、第一世代の製品の欠点である赤血球へのオフターゲット効果とそれに伴う貧血を軽減するために、いくつかの後続世代の製品が開発されました。

もう一つの重要な戦略的検討事項は、その企業が特定の経路や疾患を対象とするのか（単一適応症）、それとも治療介入のための新しいパラダイムの創出を目指すのか（プラットフォーム開発）ということです。単一適応症は自明の理ですが、プラットフォーム技術はより複雑です。このアプローチには、中心となる科学的概念を中心とした一連の治療法の開発が含まれます。 例えば、トランキス社は、脳の免疫細胞の代謝不全が様々な脳疾患の根本的な共通欠陥であるという私の学術研究の発見に依拠し、ミクログリアを中心とした様々な免疫代謝療法の開発を模索する研究プラットフォームに注力しています。 Alternatively, a platform technology could represent a technological breakthrough that is readily applied to different disease contexts. Moderna again is a great example of a platform company with its mRNA vaccine technology. Moderna’s technology platform was successfully applied into the field of infectious disease and this hallmark proof of concept success will certainly pave way for the company to venture into the arena of cancer vaccines with its mRNA approach.

2.会社が新規技術を開発し、さらなる開発を支援するために資金調達キャンペーンを開始したいと仮定した場合？潜在的な投資家とのデューデリジェンスの過程で、どのような点を考慮する必要がありますか？

テクニカル・デュー・ディリジェンスとは、投資家が潜在的な資産の価値と、そのリスクおよび発明者が提供するリスク軽減策を評価するプロセスです。このプロセスでは、関連分野の専門知識を持つアナリストが、資産を包括的かつ綿密に分析する必要があります。このプロセスは、新興企業が資金調達に成功するか、あるいは大企業に買収されるかどうかを判断する上で非常に重要です。

一般的に、重要な検討事項は以下の通りです。

• 科学的な厳密さ。
• 知的財産の保護状況と
• トランザクションドキュメント/ビジネスプラン

しかし、デューデリジェンスのプロセスは、投資家の焦点に完全に依存しています。技術的な要求が非常に高い（つまり、綿密な科学的データの報告を必要とする）投資家もいれば、ビジネス/法律戦略に重きを置く投資家もいて、その場合はより綿密なビジネスプランが必要となります。私の経験では、デューデリジェンスのプロセスは、以前に議論されなかったトピックを明確にするためにデューデリジェンスのQ&Aを数回行うだけで資金調達の決定がなされるような、ワンストップですべてが完了するようなものもあれば、投資家からの問い合わせをきっかけに技術／ビジネスプラン／法的保護状況をさらに実証的に最適化していくような、数ヶ月に及ぶ長期の反復プロセスもあります。

3.デューデリジェンスプロセスの科学的厳密性について、さらに詳しく説明していただけますか？

技術に精通した投資家は、in vitro/in vivoの概念実証から、技術の臨床開発のための重要な研究に至るまで、技術の背後にある科学に大きく注目します。

• データ分析 and verification: 具体的には、投資家は、一連のコンサルティング専門家を採用し、データの生成および解釈において、正しい実験設定、前臨床モデル、統計解析が採用されているかどうかを慎重に分析します。
• データの検証。 多くの場合、データは少なくとも2つの情報源（主な発明者と独立したCRO）によって独立して検証され、発見の科学的健全性を確認する必要があります。
• 技術評価。 このような概念実証試験がうまくいった場合、次のステップとして、その技術が人間に使用するために適切に開発されているかどうかを評価することになります。
• アセスメント This includes careful analysis of safety/toxicology profile/バイオマーカー for target engagement-efficacy in relevant ex vivo/in vitro biological systems/standard animal models for these types of assessment.
• スケールアップの余地あり。 さらに、投資家は、その技術が適切に処方され、製造のために容易にスケールアップできるかどうか、あるいは、企業がこれらの目標を達成するための開発経路の探索に投資しているかどうかを知りたいと考えています。

以上は、デューデリジェンスプロセスにおける「科学的厳密さ」に関連するいくつかの重要なポイントです。理論的には、投資家は科学的なプレゼンテーションの中で納得のいかない部分について質問することができるので、起業家は自分たちの科学の「あやふやな」部分に対処できるように十分な準備をしてくる必要があります。 経験則から言うと、科学的なデューデリジェンスを行う際に、大きな驚きがないように、事前に自分自身の最悪の評論家になることです。

4.知的財産の保護状況は、起業家がデューデリジェンスの過程で注意しなければならないことですか？

投資家は、投資する企業のコア技術が競合他社に容易に模倣されないかどうか、つまり、すべての特許、企業秘密、ノウハウが徹底的に文書化され、法的に保護されているかどうかを判断することに特に関心があります。知的財産権の保護を検討する際には、まず投資家から以下のような多くの重要な質問が投げかけられます。

• 会社/コア技術の創始者/発明者は誰か、また、現在の会社のコア技術を別の事業体の開発に使用することが法的に制限されているかどうか。
• 創業者/発明者は、現在の企業を設立する前に関与していた他の企業に関して、利益相反はありますか？
• 技術に関連する知的財産の全部または一部が民間/政府系の財団/学術機関から資金提供を受けているか、その場合、共同所有権の問題は解決されているか？

これらの問題が解決されたら、投資家は、契約が会社の基礎の一部として文書化されているかどうかを知りたいと思うでしょう。例えば、技術の所有者は、特許出願の際に知的財産を会社に譲渡することに同意しなければならず、利益相反の放棄/開示を明記し、秘密保持契約を遵守しなければならない。

5.トランザクショナル・ドキュメントについては？

これらの文書は、以下のような企業設立のプロセスに関連しています。

• ファウンダーズ・アグリーメント
• 雇用契約書。
• Confidentiality Agreements（機密保持契約）、および
• サイエンティフィック・アドバイザリー・ボード・アグリーメント

これらはすべて、企業の設立と発展に関与するすべての個人の利益と義務を規定しています。創業者／雇用／科学諮問委員会契約」は、創業者同士、会社と従業員・諮問委員との間の報酬や会社に対するそれぞれの義務に関する契約に関連するもので、通常、創業者や従業員が一定期間会社にコミットすることを要求する権利確定条項が付いています。ストックオプションの付与もこれらの契約の重要な一部である。秘密保持契約は、創業者、顧問、従業員、コンサルタントがこの情報を競合他社や一般の人々に漏らすことが法的に許されないように、会社の専有情報の保護に関する規則を定めたものである。これらの文書は、投資家がデューデリジェンスの過程で慎重に検討します。

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