临床试验中的困难

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科学研究的设计有一些对照实验和复制,这样被调查的问题的答案就很清楚。在复杂的实验设置中,如临床试验,结果往往不太明确,使得数据的推断不可能[1]。事实上,有报告指出,许多临床试验的设计不够充分,产生了模糊或无用的结果[1-3]。其他问题,如招募足够的病人以获得正确的抽样规模[4],招募过程中的偏见和看法[2,5],病人退出试验[5,6],不透明或缺乏足够的专家评审[1,7],这些都是非常现实的因素,可能混淆了研究,使明确的结论难以得出。此外,药物验证通常在批准上市后继续进行,在人群层面上,只有在巨大的样本量和较长的时间内才能观察到罕见的、不良的或脱靶的影响[8]。 

药物开发的整个过程是漫长而艰巨的,因为它涉及到在人体中进行严格的疗效和安全性测试。然而,为了向公众提供有关新药或用于新适应症的现有药物的合理完整的资料,这一过程是必要的。严格的临床试验也是必要的,以便最大限度地减少悲剧的发生,例如 "美国的癌症 "事件。 BIA 10-2474的审判[9,10]中,。 Theralizumab试验[11]。 鸟氨酸转氨酰酶(OTC)缺乏症的基因治疗试验[12]。 以及20世纪50年代和60年代的沙利度胺灾难[13]。 

每一次悲剧的发生,都让科学界、医疗机构和政府机构采取了许多努力,加强沟通、协商,尽早认识到问题,防止伤害,更好地评估未来试验的适用性[14-17]。然而,从药物发现到上市的过程仍然远非完美。在过去的几个月里,全世界都见证了科学研究的复杂性和经常性的不确定性。最近有消息称,Remdesivir在严重的COVID-19患者身上的试验取得了积极的结果,并加速了FDA对该药物的批准[18, 19],我们需要提醒自己,仍有更多的工作需要做。 

  1. Ioannidis, J.P., 为什么大多数临床研究没有用。 PLoS Med, 2016.13(6): p. e1002049。
  2. Treweek, S. and M. Zwarenstein, 让试验变得重要:实用性和解释性试验以及适用性问题。 Trials, 2009.10: p. 37.
  3. Slattery, P., A.K. Saeri, and P. Bragge, 健康方面的研究共同设计:评论的快速概述。 Health Res Policy Syst, 2020.18(1): p. 17.
  4. Reynolds, T, 临床试验:技术可以解决招募人数少的问题吗? BMJ, 2011.342: p. d3662。
  5. Lehmann, B.A., et al, "然后他进入了错误的组别"。探讨随机对照试验招募中随机化的影响的定性研究。 Int J Environ Res Public Health, 2020.17(6).
  6. Cleland , J.G.F., et al, 减少临床试验中随访损失的方法:知情、撤回同意。 欧洲心力衰竭杂志2004。6

 (1).

  1. Miyakawa, T, 没有原始数据,就没有科学:可重复性危机的另一个可能来源。 Mol Brain, 2020. 13(1): p. 24.
  2. Raj, N., et al, 上市后监督:对英国和加拿大有效运作的关键方面和措施的审查。 Ther Adv Drug Saf, 2019. 10: p. 2042098619865413.
  3. Randerson, J. , 致命的法国临床试验在提高药物剂量之前没有检查数据。 自然新闻》,2016年。
  4. Kaur, R., P. Sidhu, and S. Singh, 什么是BIA 10-2474一期临床试验的失败?全球性的猜测和对未来I期试验的建议。 J Pharmacol Pharmacother, 2016. 7(3): p. 120-6.
  5. Attarwala, H.。 TGN1412: 从发现到灾难。 J Young Pharm, 2010. 2(3): p. 332-6.
  6. Rinde, M., 杰西-盖尔辛格之死,20年之后科学史研究所--蒸馏物. 2019.
  7. Vargesson, N., 沙利度胺诱导的致畸作用:历史和机制。 Birth Defects Res C Embryo Today, 2015. 105(2): p. 140-56.
  8. Lipman, P.D., L. Dluzak, and C.M. Stoney, 这项研究是否可行?在分阶段的奖励资助机制下,促进对实用性试验规划里程碑的管理。 审判,2019年。 20(1): p. 307.
  9. Dal-Ré, R., P. Janiaud, and J.P.A. Ioannidis, 真实世界的证据。标注为务实的随机对照试验有多务实? BMC Med, 2018. 16(1): p. 49.
  10. Reijers, J.A.A., et al, 杂质引起的不良免疫刺激。生物制药的黑暗面。 Br J Clin Pharmacol, 2019. 85(7): p. 1418-1426.
  11. Van Norman, G.A., 动物研究在临床试验中预测毒性的局限性。是时候重新思考我们目前的方法了吗? JACC Basic Transl Sci, 2019. 4(7): p. 845-854.
  12. 疾病,N.I.o.A.a.I。 NIH临床试验显示Remdesivir可加速晚期COVID-19的恢复,N.I.o.健康,编辑。2020.
  13. 吉利德。 吉利德宣布调查性抗病毒药物Remdesivir在严重COVID-19患者中的3期试验结果,吉利德,编辑。2020.

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关于作者

Jennifer Huen在多伦多大学获得了她的生物化学博士学位,并在学术界和生物技术公司工作过。她目前在Huen Structure Bio公司经营一项计算研究服务,重点是生物治疗剂的开发,https://www.huenstructurebio.com。她的联系方式是:jenhuen@huenstructurebio.com。

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