如何提高你获得FDA批准的机会?

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哈尼特-阿罗拉博士,自由职业的临床科学家和 FDA法规专家,分享了她对如何获得FDA批准的新药以及如何避免常见错误的建议。 

在美国,一种新药的商业化遵循一个严格的路径。从研究和开发到贴标签和最终投放市场,整个过程的每一步都受到食品和药物管理局(FDA)的严格监控。然而,为一种新药申请FDA批准可能是一个真正的雷区。

根据麻省理工学院最近的一项研究,在所有的临床试验中,只有大约14%的药物获得美国食品和药物管理局的批准,该局是负责保护和促进公共健康的联邦机构。这意味着在所有拟议的新药中,有86%在商业化过程中出了问题,浪费了时间、精力和资金。

那么,在申请FDA批准时,哪些是最常见的可避免的错误,申请人可以做些什么来防止它们发生? 哈尼特-阿罗拉博士, 自由职业的美国食品和药物管理局提交文件专家 在Kolabtree网站上,她分享了她的最高技巧。

1.组织好你的文书工作

第一个错误--也是最容易避免的--是提交一份不完整的申请。检查 美国食品和药物管理局网站 以确保你提交了所有需要的表格,并且这些表格是彻底填写的。在填写1572表格时要特别注意,这是你提交的研究性新药(IND)的关键文件之一。

1572表格确保申请人没有任何偏见或利益冲突,他们同意遵守FDA的临床试验联邦法规,并且他们有必要的经验,以符合道德和科学的方式进行研究。避免在此表格中出现错误,将防止以后出现搁置。

2.提出可衡量的证据

在临床试验的所有阶段完成后,FDA将审查结果并组织公开讨论--通常是虚拟的--制药企业提出证据,证明他们建议的药物是有效的,并且与治疗相同疾病的现有药物相比具有显著优势。这里的目标不是确定新药是否安全--这已经通过体外和体内研究确定了--而是证明它将大大改善病人的生活。

根据我的经验,大多数拒绝发生在这个阶段,因为缺乏关于药物疗效的明确数据,以及它如何比已经商业化的治疗方法更好。因此,重要的是提出关于药物有效性的可衡量的参数。

例如,仅仅指出病人的症状在2%时有所改善是不够的,有必要说明这种改善的性质。

提供一个参考框架来评估上述改善也很重要。这可以是一组服用新药的病人与服用安慰剂的对照组,或服用已上市药物的一组病人之间的比较。

3.保持彻底的记录

适当记录新药开发和测试的每个阶段至关重要,从准确的体外和动物临床前数据,到如何确定推荐的初始剂量和最大剂量。申请人还必须证明该药物已经在足够数量的受试者身上进行了测试,并且必须仔细记录他们对治疗的反应。特别是,申请人应表明受试者经历的任何不良副作用。如果一些受试者决定退出试验,申请人必须解释发生这种情况的原因。

此外,还必须证明新药的好处超过其副作用,而且这些副作用比治疗同一疾病的已商业化药物的副作用要小。例如,一种治疗引起呕吐和偏头痛的绝症的药物,如果能大大增加病人的预期寿命,仍然可以得到批准。如果一种治疗高血压的药物被报告有同样的副作用,那么很可能会被拒绝批准,因为市场上已经有治疗这种疾病的药物,而且副作用较小。

在任何情况下,申请人都必须提出他们的风险评估和缓解策略(REMS),他们必须详细解释他们计划采取什么措施来尽量减少最终的副作用。在编写这部分内容时,确保尽可能具体地说明病人需要做什么来避免副作用,例如,描述他们在接受治疗时是否需要使用避孕措施,如果需要,是哪一种。

最后的考虑

为了使这种新药得到批准,试验中至少有80%的受试者必须显示出改善的迹象。 为了确保这些证据被正确地提出,并且样本组的规模足以提供重要的数据,申请人可能需要专家统计师的协助。在这个阶段,没有内部统计师的公司应该考虑与自由职业者合作,后者可以协助他们选择样本组并收集和分析临床数据。

最后,重要的是要记住,FDA可以在任何时候审计正在开发和测试药物的设施,以确保它符合良好的临床实践(GCP)准则。例如,在审计过程中,FDA可能会核查所有人员是否有必要的资格来安全地完成其任务。

申请美国食品和药物管理局(FDA)的批准可能是令人紧张的,但咨询对FDA程序有详细了解的专家可以简化这一过程。一些制药公司可能有一个内部法规部门,就是为了这个目的,但小公司可能缺乏这种投资的能力和预算。在这种情况下,聘请自由职业者专家可以作为解决方案。

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关于作者

Harneet Arora博士是一位经验丰富的物理治疗师和临床科学家,在神经肌肉疾病、骨科和神经病学方面有5年以上的临床研究经验,在研究数据收集方面有7年以上的经验。她设计、管理和交流临床研究的结果。她对FDA法规、文件、EDC使用、MR成像、QC审查过程和编写SOP有详细的了解,在罕见疾病方面有2年以上的临床试验经验。她在将学术临床研究应用于工业方面有丰富的经验,包括与CRO、赞助商和供应商的定期互动。

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