基因编辑。应用与伦理

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遗传工程和生物技术已经取得了相当大的进展。诺贝尔奖得主悉尼-布伦纳说:"科学的进步取决于新的技术、新的发现和新的想法,可能是按照这个顺序",这句话对基因编辑来说是再正确不过了。 基因编辑 它的应用横跨各个行业,最明显的是食品和保健。它指的是对一个细胞、组织或生物体的DNA序列进行特定的有意改变,以实现所需的变化。改变的范围从简单的碱基对插入到大量的删除。遗传工程师的这一恶习--首次出现在20世纪80年代--依赖于被称为核酸酶的DNA切割酶和细胞自身的DNA修复机制。即使在今天,整体策略仍然是一致的,但以数倍的特异性和效率得到加强。 目前流行的三种基因编辑策略包括锌指核酸酶(ZFNs)、转录激活剂类效应核酸酶(PAR)。TALENs),以及簇状有规律间隔的短回文重复(CRISPR)和Cas9蛋白一起。

自2012年以来,CRISPR-CAS9技术的出现使基因组编辑不再那么繁琐,更加 "友好"。但是,基因组编辑仍然被笼罩在一个伦理难题中。

毋庸置疑,基因编辑的好处在世界食品供应和临床治疗上得到了最好的体现。我将在以下章节中逐一讨论基因编辑对这些领域的影响和担忧。但是,在深入探讨基因编辑的利与弊之前,重要的是要了解目前的产品的 基因编辑是不同的 从传统的辩论和主要反对的转基因生物(GMOs)。经典的转基因生物带有来自细菌或病毒的转基因。然而,经过基因编辑的生物体不包含来自细菌/病毒或其他物种的任何成分。这是可能的,因为用于基因编辑的核酸酶在工作完成后不会保留在细胞中。

基因编辑的应用。农作物和牲畜 

从农业的角度来看,世界已经面临着粮食供应的匮乏,随着气候的变化和水供应的不确定,预计这种情况只会越来越严重。因此,重要的是生产出更能抵抗干旱、低温、虫害和其他传染病的作物。牲畜是农业实践中不可或缺的,特别是考虑到全球范围内的高肉类消费。修改牲畜基因的一个主要目的是增加瘦肉的数量,使其更有消费价值。与传统育种策略相比,基因编辑的一个主要好处是它能够一次性改变整整一代人的基因组。这节省了大量的时间,否则将花费大量的时间来实现每个群体的预期变化。

但是,在这样做的同时,必须确保我们不会创造出可能对环境产生有害影响的高度入侵性作物品种。同时,基因编辑的作物和牲畜是否会在社会上找到比转基因生物更多的接受度,还有待观察。

 

基因编辑的应用。临床治疗

诊所是基因编辑影响最直接的领域,因此也是讨论和争论最多的领域,因为它的优点和缺点。基因疗法有希望纠正几种遗传性疾病,包括但不限于镰刀型贫血症、亨廷顿氏病和肌肉萎缩症。虽然在临床上大多数基因编辑策略使用的是 活体外 的方法,有些疾病可能不适合采用这些做法。在这种情况下。 体内 必须使用基因编辑工具的交付。在非常特殊的情况下,如果未来的父母有高风险的后代患有衰弱的遗传性疾病,我们甚至可能需要考虑生殖线/胚胎编辑。生殖线编辑(编辑有性配子)将使我们能够从血统中完全消除患病的基因,并防止传播给后代。胚胎编辑也将使消除整个生物体内的患病基因,包括其生殖系。截至2017年,我们现在有能力对人类胚胎进行基因编辑。但是,仅仅因为我们能够编辑人类胚胎,这是否意味着我们应该这样做?

 

伦理辩论

这是围绕基因编辑应用的社会和伦理辩论需要进行的空间。如何决定哪些情况需要进行生殖系或胚胎编辑?谁来划定界限? 体外 相对于 体内 疗法?有人可能会说,基因编辑应该被允许用于毁灭性的遗传疾病--比如亨廷顿病。但对生命威胁较小的残疾患者,如侏儒症或遗传性失明/失聪,又该如何处理?

还有一个令人关注的问题是,人们寻求改变人类的非病理性特征--为美容目的而进行的基因强化。人们可能会选择基因手段来为自己进行永久性的美容改造,而不是整容手术。人们可以设想这样一种情况:如果有一个不太 "吸引人 "的身体特征,可能会造成精神上的痛苦,并可能需要进行整容。

那么,最后,"编辑或不编辑 "基因组?虽然我们已经实现了编辑基因组的技术能力,但科学家们仍然需要讨论和解决的不仅仅是编辑的伦理问题,还有相关生物体的安全问题以及这种基因修改对环境的潜在影响。全球各地的监管机构都有严格的指导方针和规则,必须明确哪些遗传病需要进行基因编辑,而哪些不需要。他们还必须确定谁可以获得这项技术。是只给有钱人,因为他们负担得起;还是给贫困人口和部落,因为那里的毁灭性遗传疾病可能更普遍。当务之急是确保这些关键的决定是由人道主义观点指导的,而不仅仅是由营销战略支配的业务。

从技术的角度来看,我们正走在一条前所未有的改进基因编辑的发现和发明之路上。现在唯一阻止我们的是我们的想象力。很快,我们就会用一种最小甚至没有副作用的基因编辑技术来武装自己。因此,现在是时候开始讨论在这条通往更美好、更健康世界的开创性道路上的伦理负担了。

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关于作者

Maya Raghunandan在美国双城的明尼苏达大学获得生物化学和分子生物学博士学位。目前,她是比利时布鲁塞尔天主教大学的一名癌症生物学科学家。在业余时间,她在她的无专业术语的博客http://www.sciencesnippets.org/,写一些很酷的科学发现。因为,科学不一定要听起来很复杂。相反,它必须是每个人都能理解的。

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不,谢谢,我现在不打算雇用。