{"id":2458,"date":"2018-01-19T10:25:48","date_gmt":"2018-01-19T10:25:48","guid":{"rendered":"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/?p=2458"},"modified":"2021-10-04T19:27:51","modified_gmt":"2021-10-04T19:27:51","slug":"7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare\/","title":{"rendered":"7 Esempi di terapia genica e applicazioni nella sanit\u00e0"},"content":{"rendered":"<div id=\"ez-toc-container\" class=\"ez-toc-v2_0_45_1 counter-flat ez-toc-counter ez-toc-grey ez-toc-container-direction\">\n<div class=\"ez-toc-title-container\">\n<p class=\"ez-toc-title\">Indice dei contenuti<\/p>\n<span class=\"ez-toc-title-toggle\"><a href=\"#\" class=\"ez-toc-pull-right ez-toc-btn ez-toc-btn-xs ez-toc-btn-default ez-toc-toggle\" area-label=\"ez-toc-toggle-icon-1\"><label for=\"item-69f31e3252690\" aria-label=\"Table of Content\"><span style=\"display: flex;align-items: center;width: 35px;height: 30px;justify-content: center;direction:ltr;\"><svg style=\"fill: #999;color:#999\" xmlns=\"http:\/\/www.w3.org\/2000\/svg\" class=\"list-377408\" width=\"20px\" height=\"20px\" viewbox=\"0 0 24 24\" fill=\"none\"><path d=\"M6 6H4v2h2V6zm14 0H8v2h12V6zM4 11h2v2H4v-2zm16 0H8v2h12v-2zM4 16h2v2H4v-2zm16 0H8v2h12v-2z\" fill=\"currentColor\"><\/path><\/svg><svg style=\"fill: #999;color:#999\" class=\"arrow-unsorted-368013\" xmlns=\"http:\/\/www.w3.org\/2000\/svg\" width=\"10px\" height=\"10px\" viewbox=\"0 0 24 24\" version=\"1.2\" baseprofile=\"tiny\"><path d=\"M18.2 9.3l-6.2-6.3-6.2 6.3c-.2.2-.3.4-.3.7s.1.5.3.7c.2.2.4.3.7.3h11c.3 0 .5-.1.7-.3.2-.2.3-.5.3-.7s-.1-.5-.3-.7zM5.8 14.7l6.2 6.3 6.2-6.3c.2-.2.3-.5.3-.7s-.1-.5-.3-.7c-.2-.2-.4-.3-.7-.3h-11c-.3 0-.5.1-.7.3-.2.2-.3.5-.3.7s.1.5.3.7z\"\/><\/svg><\/span><\/label><input  type=\"checkbox\" id=\"item-69f31e3252690\"><\/a><\/span><\/div>\n<nav><ul class='ez-toc-list ez-toc-list-level-1' ><li class='ez-toc-page-1'><a class=\"ez-toc-link ez-toc-heading-1\" href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare\/#1_CAR-Engineered_Stem_Cells_that_Treat_HIV\" title=\"1. Cellule staminali CAR-Engineered che trattano l&#039;HIV\">1. Cellule staminali CAR-Engineered che trattano l'HIV<\/a><\/li><li class='ez-toc-page-1'><a class=\"ez-toc-link ez-toc-heading-2\" href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare\/#2_Engineered_Natural_Killer_Cells_against_Hodgkins_Lymphoma\" title=\"2. Cellule Killer Naturali ingegnerizzate contro il linfoma di Hodgkin\">2. Cellule Killer Naturali ingegnerizzate contro il linfoma di Hodgkin<\/a><\/li><li class='ez-toc-page-1'><a class=\"ez-toc-link ez-toc-heading-3\" href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare\/#3_Pectic_Acid-based_Corning_Dissolvable_Microcarriers_for_Cell_Therapies\" title=\"3. Microcarriers dissolvibili Corning a base di acido pectico per le terapie cellulari\">3. Microcarriers dissolvibili Corning a base di acido pectico per le terapie cellulari<\/a><\/li><li class='ez-toc-page-1'><a class=\"ez-toc-link ez-toc-heading-4\" href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare\/#4_Development_of_Cell_Expansion_Systems_for_Gene-edited_Blood_and_Immune_Cells\" title=\"4. Sviluppo di sistemi di espansione cellulare per cellule ematiche e immunitarie geneticamente modificate\">4. Sviluppo di sistemi di espansione cellulare per cellule ematiche e immunitarie geneticamente modificate<\/a><\/li><li class='ez-toc-page-1'><a class=\"ez-toc-link ez-toc-heading-5\" href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare\/#5_Microsofts_AI_Tool_for_Fine_Tuning_CRISPR\" title=\"5. Lo strumento AI di Microsoft per la messa a punto di CRISPR\">5. Lo strumento AI di Microsoft per la messa a punto di CRISPR<\/a><\/li><li class='ez-toc-page-1'><a class=\"ez-toc-link ez-toc-heading-6\" href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare\/#6_Exploring_Zinc-Finger_Nucleases_against_Hunter_Syndrome\" title=\"6. Esplorare le nucleasi Zinc-Finger contro la sindrome di Hunter\">6. Esplorare le nucleasi Zinc-Finger contro la sindrome di Hunter<\/a><\/li><li class='ez-toc-page-1'><a class=\"ez-toc-link ez-toc-heading-7\" href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare\/#7_Allogenic_Stem_Cells_Based_Gene_Therapy_for_Crohns_Disease\" title=\"7. Terapia genica basata su cellule staminali allogeniche per la malattia di Crohn\">7. Terapia genica basata su cellule staminali allogeniche per la malattia di Crohn<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n<p>La terapia genica sta rivoluzionando l'assistenza sanitaria e la medicina genomica. Il 2017 ha dimostrato <a href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/find-an-expert\/subject\/gene-therapy?utm_source=Blog_GeneTherapy\">terapia genica<\/a> esempi e applicazioni che avevano il potenziale di portare a un migliore trattamento di condizioni mortali, compresi i tumori. Le terapie che coinvolgono la riprogrammazione cellulare hanno ricevuto l'approvazione della FDA per trattare la leucemia a cellule B e la perdita ereditaria della vista e dell'udito. La fraternit\u00e0 di ricerca ha osservato questo come una pietra miliare indomabile poich\u00e9 i loro decenni di perseveranza per il riconoscimento della ricerca fondamentale stava finalmente pagando.<\/p>\n<p>Un leggero ricordo di non molto tempo fa rivela le frequenti morti che affliggono le prove di terapia genica che hanno portato la ricerca investigativa a un'immobilit\u00e0 inquietante. La letteratura scientifica degli anni 1990 rende conto in modo allarmante delle deviazioni della ricerca genetica dai suoi principi fondamentali verso i metodi sviluppati per ridurre i fallimenti della manipolazione genica. Un cambiamento record nel corso delle terapie geniche \u00e8 arrivato nel 2015 quando le nuove tecnologie come l'ingegneria cellulare e l'editing genico hanno mostrato notevoli successi. Non sorprende che le industrie biotecnologiche e farmaceutiche abbiano catturato l'attenzione di questo sviluppo e abbiano investito in modo coercitivo su queste biotecnologie in via di sviluppo.<\/p>\n<p>Gli eroi di questa storia sono gli strumenti di gene-editing (tra cui <a href=\"http:\/\/online.liebertpub.com\/doi\/full\/10.1089\/crispr.2017.29000.rba\">CRISPR<\/a>) e la riprogrammazione genetica delle cellule come <a href=\"https:\/\/blog.kolabtree.com\/car-t-cells-therapy-future-cancer-treatment\/\">Kymriah<\/a>\u00a0e Yescarta. Questi prodotti di terapia genica, che comprendono <a href=\"https:\/\/blog.kolabtree.com\/car-t-cells-therapy-future-cancer-treatment\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Cellule T CAR<\/a>ha stabilito la terapia genica come una valida alternativa alla chemioterapia tradizionale. Questo pu\u00f2 essere attribuito non solo ai suoi alti tassi di successo, ma anche alla convinzione scientifica di lunga data nella capacit\u00e0 dell'immunit\u00e0 innata umana di combattere il cancro. Un'altra vittoria decisamente apprezzabile per la terapia genica \u00e8 stata la sua applicazione nella cura delle condizioni sensoriali, vale a dire la perdita della vista e dell'udito ereditati, che ha ottenuto l'approvazione della FDA nella settimana finale del 2017.<\/p>\n<p>Mentre assistiamo a questo cambiamento di prospettiva veementemente positivo, un altro centinaio di rapporti di risultati sperimentali aspettano di vedere la luce del giorno. Ci sono scienziati che esplorano nuovi canali di riprogrammazione cellulare, modi migliori per visualizzare la struttura del DNA di frammenti di geni che causano malattie, o la creazione di cellule staminali pluripotenti con specifiche capacit\u00e0 rigenerative. Quindi, c'\u00e8 una pletora di progressi scientifici che devono essere scoperti per capire come si svilupper\u00e0 l'ulteriore corso della terapia genica. Senza ulteriori indugi, diamo un'occhiata ai pi\u00f9 grandi esempi di terapia genica e alle applicazioni che hanno dato il via a scoperte scientifiche ancora pi\u00f9 grandi.<\/p>\n<h2><span class=\"ez-toc-section\" id=\"1_CAR-Engineered_Stem_Cells_that_Treat_HIV\"><\/span>1. Cellule staminali CAR-Engineered che trattano l'HIV<span class=\"ez-toc-section-end\"><\/span><\/h2>\n<p>Gli scienziati del Fred Hutchinson Cancer Research Center Lab dell'Universit\u00e0 della California, Los Angeles e Washington hanno coltivato e riprogrammato\u00a0<a href=\"https:\/\/www.genengnews.com\/gen-news-highlights\/car-engineered-blood-stem-cells-offer-new-hope-for-long-term-hiv-gene-therapy\/81255320\/\">cellule progenitrici del sangue dal midollo osseo<\/a>\u00a0per uccidere le cellule infettate dall'HIV. Questa terapia genica a lungo termine \u00e8 stata riportata recentemente nella rivista PLOS Antigens, rendendola la prima applicazione di cellule progenitrici staminali emopoietiche (HSPC) nella terapia genica mediata da CAR. A partire dal successo di Kymriah, gli scienziati hanno iniziato a sondare altri potenziali costrutti cellulari che possono diventare candidati di successo per incorporare nuove propriet\u00e0 terapeutiche. Il dottor Scott G Kitchen ha detto che le HSPC riprogrammate hanno un effetto duraturo, motivo per cui sono favorite rispetto alle cellule T periferiche con il recettore CD4 protettivo. Il successo preliminare dell'ipotesi nelle cellule \u00e8 stato riportato sui primati e, ovviamente, non ci resta che aspettare che lo stesso venga tradotto negli esseri umani.<\/p>\n<h2><span class=\"ez-toc-section\" id=\"2_Engineered_Natural_Killer_Cells_against_Hodgkins_Lymphoma\"><\/span>2. Cellule Killer Naturali ingegnerizzate contro il linfoma di Hodgkin<span class=\"ez-toc-section-end\"><\/span><\/h2>\n<p>Come per le cellule T citotossiche, <a href=\"https:\/\/blog.cirm.ca.gov\/2018\/01\/09\/recap-of-the-2018-alliance-for-regenerative-medicine-cell-and-gene-therapy-state-of-the-industry\/\">gli scienziati sono<\/a> curioso sulle capacit\u00e0 delle cellule Natural Killer che esprimono una citotossicit\u00e0 adattativa anticorpo-mediata (ADCCs) contro un vasto spettro di antigeni. Le cellule Natural Killer hanno una minore possibilit\u00e0 di vincere sulle cellule T a causa della loro elevata attivit\u00e0 in prossimit\u00e0 delle cellule tumorali. Questo \u00e8 abbastanza diverso dalle cellule T che inducono cambiamenti necrotici nelle cellule tumorali attraverso molecole mirate. Pertanto, <a href=\"https:\/\/www.genengnews.com\/gen-exclusives\/nk-cell-therapy-advances-enabled-by-precision-models\/77901029\">cellule killer naturali<\/a> hanno bisogno di un periodo di tempo pi\u00f9 breve per indurre lo stesso effetto delle cellule T CAR-mediate. Questa terapia potenzialmente di nicchia \u00e8 ora il punto focale della ricerca attuale di Fate Therapeutics, per la quale la societ\u00e0 ha annunciato una collaborazione con l'Universit\u00e0 della California, San Diego. Quindi, sembra che le terapie geniche con cellule natural killer reingegnerizzate possano rientrare presto nella categoria dei trattamenti genomici mirati!<\/p>\n<h2><span class=\"ez-toc-section\" id=\"3_Pectic_Acid-based_Corning_Dissolvable_Microcarriers_for_Cell_Therapies\"><\/span>3. Microcarriers dissolvibili Corning a base di acido pectico per le terapie cellulari<span class=\"ez-toc-section-end\"><\/span><\/h2>\n<p>Le terapie cellulari richiedono un elevato throughput di cellule ridisegnate che possono essere applicate solo se dissociate. La forma convenzionale, cio\u00e8 le cellule come matrice solida immobilizzata, disturba il sistema terapeutico a causa della sua contaminazione con zuccheri indesiderati e presenta ulteriori sfide di lavorazione a valle. Le matrici immobilizzate di cellule su <a href=\"https:\/\/www.corning.com\/in\/en\/products\/life-sciences\/products\/bioprocess\/microcarriers.html\">microcarriers simili a perle<\/a> sono importanti perch\u00e9 formano le strutture rudimentali su cui vengono espressi anticorpi monoclonali, proteine, recettori di segnalazione cellulare o marcatori di riconoscimento. Le cellule che crescono su microcarriers diventano quasi inseparabili soprattutto dopo che si sono espanse e sviluppate al loro pieno potenziale. I microcarriers dissolvibili aumentano la loro efficacia riducendo le tossicit\u00e0, le contaminazioni e aumentando l'omogeneit\u00e0 in modo che le cellule possano essere prontamente assorbite nel corpo e svolgere la loro azione terapeutica designata.<\/p>\n<h2><span class=\"ez-toc-section\" id=\"4_Development_of_Cell_Expansion_Systems_for_Gene-edited_Blood_and_Immune_Cells\"><\/span>4. Sviluppo di sistemi di espansione cellulare per cellule ematiche e immunitarie geneticamente modificate<span class=\"ez-toc-section-end\"><\/span><\/h2>\n<p>La leucoaferesi \u00e8 stata, fino ad oggi, il processo di scelta per la raccolta e la crescita di cellule T o B per fornire terapie cellulari ai pazienti che ne hanno bisogno. Tuttavia, scalare il loro numero per aumentare l'efficienza \u00e8 stata la preoccupazione immediata di R&amp;S. Alti tassi di contaminazione accompagnano la leucoaferesi e poi il problema di fondo della manipolazione manuale \u00e8 rimasto. Questo ha spinto il ricercatore di Bioprocessing, Andrew Fesnak, M.D., a incorporare sistemi di espansione cellulare chiusi, automatizzati e su larga scala. Queste unit\u00e0 di lavorazione delle cellule hanno eliminato l'intervento manuale, i rischi di contaminazione e i periodi di tempo pi\u00f9 lunghi utilizzando una tecnologia di \"arricchimento\" ben consolidata. <strong>Risparmiatore di cellule<\/strong> e Sepax sono le due nuove unit\u00e0 automatizzate di espansione delle cellule terapeutiche di <a href=\"https:\/\/www.genewsroom.com\/sites\/default\/files\/media\/200908\/2342.pdf\">GE Healthcare<\/a>che competono strettamente con <strong>Fabbrica di celle<\/strong> (R) di Thermo Fisher Scientific in termini di scalabilit\u00e0 e precisione.<\/p>\n<h2><span class=\"ez-toc-section\" id=\"5_Microsofts_AI_Tool_for_Fine_Tuning_CRISPR\"><\/span>5. Lo strumento AI di Microsoft per la messa a punto di CRISPR<span class=\"ez-toc-section-end\"><\/span><\/h2>\n<p>Il potenziale di CRISPR di cambiare\/cancellare o migliorare le espressioni geniche lo ha reso un fenomeno mondiale e con il gigante tecnologico <a href=\"https:\/\/blogs.microsoft.com\/ai\/crispr-gene-editing\/\">Gli interessi di Microsoft<\/a> crescendo immensamente nella sanit\u00e0, il percorso per l'applicabilit\u00e0 di CRISPR sembra solo diventare pi\u00f9 ampio e luminoso. Gli esperti computazionali di Microsoft hanno collaborato con diverse universit\u00e0 degli Stati Uniti e hanno rilasciato <strong>Elevazione\u00a0<\/strong>&#8211; an <a href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/ensuring-reproducibility-in-ai-driven-research-how-freelance-experts-can-help-in-biotech-and-healthcare\/\">Intelligenza artificiale<\/a> tool that alerts <a href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/find-an-expert\/subject\/crispr\">CRISPR<\/a> su eventuali effetti indesiderati che possono accadere mentre agisce sui geni. Il team di ricerca che ha portato alla luce questo strumento di previsione di alta precisione appartiene a illustri istituzioni accademiche, tra cui il Broad Institute del MIT e Harvard, la Harvard Medical School e il Massachusetts General Hospital. Uno strumento ausiliario chiamato Azimuth accompagna Elevation, entrambi i quali sono accessibili online come software open source basato su cloud end-to-end per la progettazione di guide.<\/p>\n<h2><span class=\"ez-toc-section\" id=\"6_Exploring_Zinc-Finger_Nucleases_against_Hunter_Syndrome\"><\/span>6. Esplorare le nucleasi Zinc-Finger contro la sindrome di Hunter<span class=\"ez-toc-section-end\"><\/span><\/h2>\n<p>Quando CRISPR ha colpito i titoli dei giornali a met\u00e0 del 2015, ci sono state immense conversazioni tra i biologi sulle prospettive di altri moduli di editing del genoma. Mentre alcuni li hanno liquidati come inefficienti, altri si sono semplicemente concentrati sulla maggiore utilit\u00e0 di TALEN e ZFN. CRISPR pu\u00f2 aver superato le barriere di indagine ed essere entrato nel circuito clinico, ma questo non toglie il potenziale che le Zinc Finger Nucleases e le Transcriptor activator-like effector nucleases hanno. Sangamo Therapeutics ha recentemente rilasciato una dichiarazione riguardante il suo successo preliminare nella sperimentazione clinica di fase I\/II in corso con un trattamento mediato da ZFN per 9 pazienti con una condizione genetica. Il 2018 \u00e8 un anno cruciale per questo trial sperimentale, poich\u00e9 il massimo dei pazienti dovr\u00e0 ricevere la terapia genica mediata da ZFN. Un rapporto clinico positivo in questo studio clinico significherebbe che le Zinc Finger Nucleases possono essere ampiamente utilizzate in futuro come strumento parallelo di gene-editing accanto a CRISPR.<\/p>\n<h2><span class=\"ez-toc-section\" id=\"7_Allogenic_Stem_Cells_Based_Gene_Therapy_for_Crohns_Disease\"><\/span>7. Terapia genica basata su cellule staminali allogeniche per la malattia di Crohn<span class=\"ez-toc-section-end\"><\/span><\/h2>\n<p>TiGenix e Takeda - entrambe le societ\u00e0 di biotecnologia in Belgio e Giappone, rispettivamente - hanno mostrato con successo il trattamento di <a href=\"https:\/\/labiotech.eu\/crohns-disease-stem-cells-tigenix\/\">fistole perianali<\/a> che sono gravi manifestazioni della malattia di Crohn. Essendo una malattia autoimmune che riguarda l'intestino grande e piccolo, i pazienti di Crohn richiedono diete e farmaci specializzati. Cx601 - la terapia genica che utilizza costrutti di cellule specializzate del tessuto adiposo - \u00e8 stata in grado di ridurre la deduzione delle cellule ospiti e di stimolare gli effetti immunomodulatori delle cellule T. Questa espressione unica di cellule staminali a base di tessuto adiposo ha permesso la generazione di normali cellule T regolatrici che hanno impedito la formazione di fistole perianali. Le fistole perianali presentano sfide mediche complesse e hanno effetti devastanti sui pazienti, tra cui la morte o gravi emorragie gastrointestinali. Poich\u00e9 le fistole perianali si sviluppano comunemente nei pazienti con il morbo di Crohn, questo trattamento genetico allogenico (da donatori) \u00e8 facilmente il miglior candidato alla sperimentazione per ridurre i rischi associati al Crohn.<\/p>\n<p>Il trattamento genomico sembra aver raggiunto uno status rivoluzionario nell'arena biotecnologica e farmaceutica, e il percorso attualmente \u00e8 in salita. Dalla lavorazione a valle ai dispositivi lab-on-a-chip, ogni singolo aspetto dello sviluppo dei prodotti biotecnologici \u00e8 stato toccato dall'ingegneria genomica. Questo rende il 2018 sempre pi\u00f9 eccitante ogni giorno che passa, quindi \u00e8 meglio guardare avanti e solo avanti!<\/p>\n<p>__________________<br \/>\nHai bisogno dell'aiuto di uno scienziato per il tuo progetto di ricerca? 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La fraternit\u00e0 di ricerca ha osservato questo come una pietra miliare indomabile dal momento che<\/p>\n<div class=\"read-more\"><a href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare\/\" title=\"Per saperne di pi\u00f9\">Per saperne di pi\u00f9<\/a><\/div>","protected":false},"author":32,"featured_media":2848,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[442,247,435],"tags":[388],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO Premium plugin v20.1 (Yoast SEO v20.1) - https:\/\/yoast.com\/wordpress\/plugins\/seo\/ -->\n<title>7 Gene Therapy Examples &amp; Applications in Healthcare - Kolabtree Blog<\/title>\n<meta name=\"description\" content=\"Gene therapy examples and applications such as CRISPR, Kymriah and ZNPs are helping treat cancer, HIV, Crohn&#039;s disease, and more.\" \/>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/www.kolabtree.com\/blog\/it\/7-gene-therapy-examples-applications-in-healthcare\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"it_IT\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"7 Gene Therapy Examples &amp; 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